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Further promising news from Vertex for those with F508del and one minimal function gene alteration.

Frage
Hallo,
zu den neuesten Nachrichten von Vertex zu dem Thema "Further promising news from Vertex for those with F508del and one minimal function gene alteration." habe ich die folgende Frage: Welche CFTR Mutationen sind die mit "minimal function gene alteration". Was bedeutet der Begriff, gibt es eine vollständige Liste um welche CFTR Mutationen es sich da genau handelt ?

Vielen Dank !!
Antwort
Liebe(r) Fragende(r),

Vertex hat das für die derzeit getesteten Wirkstoffe VX-152, VX-440 und VX659 leider im Internet nicht genau definiert, aber: Sie können hier

https://muko.info/forschung/klinische-studien/studienliste/vx15-440-101.html

bei den teilnehmenden Prüfzentren in Jena, Köln oder München (Pasing) nachfragen - diese ärztlichen Kollegen nehmen an einer Studie mit VX440 Teil und sollten daher wissen, welche CFTR-Mutationen gemeint sind.
Mit den besten Grüßen,
Frauke Stanke

25.08.2017
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Frauke Stanke