Combo-thérapie Kalydeco / VX809

Question

Bonjour,

suite à la "réunion" qui se tient actuellement en Californie,
on peut lire sur différents sites internet de personnes concernées qui suivent cette réunion, que la combo-thérapie des deux médicaments nécessite encore und phase d'essai III mais que cela est bon signe et qu'on peut compter que les médicaments seront sur marché en 2015 / 2016.
Est-ce que vous êtes aussi optimistes?

En vous remerciant,

Réponse

Lors du Congrès Annuel de NACFC à Orlando, les résultats d'une étude de phase II (c'est à dire une étude de faible durée, moins de 2 mois) qui a testé sur 82 patients porteurs de 2 mutations delta F 508, l'effet de VX809 (un médicament correcteur ciblant la mutation delta F 508) à différentes doses seul ou en association avec Ivacaftor (Kalydeco). Les résultats montrent que le VX809 à peu d'effet en monothérapie. Par contre, la combinaison de VX809 et Ivacaftor, en particulier à la dose la plus élevée de VX809, montre un gain modéré mais réel de fonction respiratoire (VEMS) et une diminution des concentrations de chlorure dans le test de la sueur.
Ces résultats sont prometteurs et justifient la réalisation d'une étude de phase 3 (durée plus longue, plus de patients) pour évaluer les effets de l'association VX809 forte dose+ Ivacaftor. Seuls les résultats de cette étude permettront de conclure sur l'efficacité de ce traitement et aucune prévision d'une éventuelle commercialisation ne peut être faite à ce stade.

22.10.2012

La réponse est proposée par: Dr Pierre-Régis Burgel