Ataluren

Question

Bonjour,

Mon fils ayant une mutation concernée par l'Ataluren, j'aurais aimé savoir si de nouveaux résultats avaient été publiées au sujet de son développement.

Merci d'avance.

Réponse

Bonjour,
Voici les derniers résultats disponibles à ce jour concernant l’Ataluren:
« Pour l’essai clinique international de phase III, 238 patients de plus de 6 ans avec une mutation stop ont été inclus. Par tirage au sort, les patients recevaient pendant 48 semaines, soit de l’ataluren soit du placebo.
Les résultats ont montré que les patients sous ataluren avaient un déclin de la fonction pulmonaire plus faible et une plus faible fréquence des exacerbations pulmonaires, par rapport à ceux qui ont pris un placebo. Mais cette différence n’est pas significative (pas assez importante).
Il semblerait que les antibiotiques inhalés aient un effet négatif sur l’action de l’ataluren. Lorsqu’on analyse uniquement les données des patients non traités de manière chronique par des antibiotiques inhales, le déclin de la fonction et le nombre d’exacerbations pulmonaires est plus faible pour ceux qui ont pris de l’ataluren par rapport aux patients sous placebo. Cette fois la différence entre les 2 groupes est plus importante et donc significative. »

Nous espérons que le laboratoire pharmaceutique, PTC Therapeutics, qui développe l’ataluren, communiquera sur les prochaines étapes concernant cette molécule.

Cordialement,
Anna Ronayette

15.02.2013

La réponse est proposée par: Anna Ronayette