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n 30 pharma

Question
bonjour,
avez-vous des informations sur l'avancement des recherches sur les 2 molécules (n91115 et n6022) du labo n30 pharma?

aurait-on un espoir que ce type de médicament puisse voir le jour sous peu?

selon-vous,
ce type de molécules, ainsi que le miglustat pourraient-ils être polyvalents, et agir sur l'ensemble des mutations
étant donné leur mécanisme d'action?

merci pour tout ce que vous faites pour nous parents et patients.

cordialement.
Réponse
Bonjour

Le laboratoire pharmaceutique N30 Pharmaceuticals a développé ces 2 molécules, N91115 et N6022, qui sont des inhibiteurs de la S-nitroglutathione reductase (GSNOR). Une baisse du taux intracellulaire de S-nitroglutathione (GNSO), dû à une forte activité de la reductase (GSNOR), est associée une inflammation au niveau des poumons. L’inhibition de cette réductase devrait permettre un bon équilibre du taux intracellulaire de S-nitroglutathione et réduire les symptômes d’inflammation.
N91115 et N6022, s’administrent aux patients par la voie orale (N91115) ou intraveineuse (N6022).
Le laboratoire pharmaceutique, via son site web, annonce, le début d’un essai clinique de phase I chez des volontaires sains afin d’étudier la sécurité, la tolérance du N91115 chez l’être humain.
Un essai de phase 1 pour évaluer la sécurité de la molécule N6002 chez des patients porteurs de 2 mutations deltaF508 est en cours.
A priori ces 2 molécules ne semblent pas avoir d’action sur l’ensemble des mutations, car les études précliniques et cliniques ciblent la mutation deltaF508.
Concernant le Miglustat, deux essais cliniques, dits de «phase II», menés par le laboratoire pharmaceutique Actelion (qui commercialise le Miglustat), se sont déroulés d’abord en Espagne puis en Belgique, n'ont pas permis de tirer de conclusions claires quant à la capacité du Miglustat à rétablir la fonction de la protéine CFTR chez les patients porteurs de la mutation F508del. Les données recueillies présentaient une grande variabilité que ce soit sans (placebo) ou avec Miglustat. Cependant un essai clinique de phase 2 est prévu, en France, avec une coopération entre l'AP-HP (assistance publique- hôpitaux de Paris) et le laboratoire pharmaceutique Actelion. Les accords contractuels et les étapes réglementaires prennent plus de temps que prévu.


Cordialement,
Anna Ronayette
09.05.2014
La réponse est proposée par: Anna Ronayette