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resultat essai clinique vertex pour delta F 508

Question
Bonjour, j'ai la mucoviscidose et je suis hétérozygote composite pour les mutations delta F 508 et 1717-1G A de l'exon 11 . J'aimerais savoir si vous avez des résultats pour les essai clinique de la société vertex, sinon quand on va pouvoir les connaitre si il ne sont pas finis si il sont encourageant. cordialement
Réponse
Bonjour

Un essai clinique de phase 3 a eu lieu pour des patients porteurs de 2 copies de la mutation deltaF508 (patients homozygotes). Cet essai vise à évaluer la combinaison de l’Ivacaftor (VX770) et du Lumacaftor (VX809). Les inclusions sont terminées et les résultats, en cours d’analyse, devraient être communiqués d'ici la fin de l'année.

Un essai de phase 2 dont les inclusions viennent de se terminer a pour but d'évaluer l'efficacité du VX770 associé au VX809 chez des patients porteurs d’une copie de la mutation deltaF508 et d’une 2ème mutation bien déterminée. Si les résultats (non publiés à ce jour) sont prometteurs l’étape suivante est la réalisation d'une phase 3 afin de confirmer les résultats sur un nombre plus grand de patients.

Nous n’avons aucune information concernant la publication de résultats préliminaires concernant ces 2 études.

Cordialement,
Anna Ronayette
22.05.2014
La réponse est proposée par: Anna Ronayette