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THERAPIE GENIQUE : GL67A

Question
Bonjour,
Les résultats publiés dans la revue The Lancet Respiratory Medicine sur les travaux menés par des chercheurs britanniques sont positifs même si modestes… et cette nouvelle nous réjouit ! Pourriez-vous me préciser si, contrairement à la thérapie de la protéïne, la thérapie génique serait bénéfique pour tous les patients ou si le type de mutation aura aussi une incidence sur le résultat ? Par ailleurs, connaissez-vous les mutations dont sont porteurs les patients qui ont testé le GL67A ?
Merci d'avance pour votre réponse.

Réponse
Bonjour,

Oui, l’approche de thérapie génique a l’avantage de pouvoir bénéficier aux patients quelles que soient les mutations puisque le gène correcteur transféré s’ajoute aux gènes présents dans le code génétique natif. La publication du Lancet indique d’ailleurs que le type de mutation ne faisait pas partie des critères d’inclusion. Les mutations des patients de cette étude ne sont pas indiquées dans la publication du Lancet que vous pouvez consulter en cliquant sur le lien suivant :

https://www.google.fr/url?sa=t&rct=j&q=&esrc=s&source=web&cd=1&sqi=2&ved=0CCEQFjAAahUKEwjd_fzVvenGAhUjCdsKHc8kDCE&url=http%3A%2F%2Fwww.thelancet.com%2Fpb%2Fassets%2Fraw%2FLancet%2Fpdfs%2FS2213260015002453.pdf&ei=4sqsVd2EAaOS7AbPybCIAg&usg=AFQjCNFSgymLqkd3zzI6eqtTC37U9dsk2A&sig2=1RdV_2LVkIzpk8BRTtODPw&bvm=bv.98197061,d.ZGU

Espérant avoir répondu à votre question.
Bien cordialement,
Gilles RAULT, CRCM de Roscoff
21.07.2015
La réponse est proposée par: Dr Gilles Rault