Mucoviscidose

Question

Bonjour, je suis un malade a la muco ,j'ai 15 ans .je cherche des nouvelles médicaments pour la maladie ,j'aimerais bien votre réponse. Et merci.

Réponse

Bonjour,
Votre question n'est pas très précise. Si j'ai bien compris, vous souhaitez avoir des informations sur les nouveaux médicaments utilisés pour traiter la mucoviscidose. C'est une question très large à laquelle il est difficile de répondre de manière complète. Pour être schématique, il convient de distinguer :

- les traitements dirigés contre les conséquences de la maladie : ce peut être les techniques de désencombrement des bronches, les traitements antibiotiques contre les infections des voies respiratoires, le traitement d'un diabète sucré, les enzymes pancréatiques pour faciliter la digestion des aliments ...

- et les traitements qui visent à traiter le mécanisme même de la maladie. Il peut s'agir de thérapie génique qui consiste à insérer dans les cellules de l'organisme un gène normal : c'est une voie qui est encore à l'état de recherche. Il peut s'agir aussi de médicaments qui visent à corriger ou à améliorer le fonctionnement du gène malade : c'est la voie de recherche qui a permis de mettre au point des médicaments comme l'ivacaftor qui donne des résultats très positifs chez des patients portant certaines mutations peu fréquentes et, plus récemment, l'association d'Ivacaftor et de Lumacaftor qui peut être utilisé chez les patients qui ont en double exemplaire la mutation principale dite F508del. Les résultats moins nets que dans le cas précédent mais suffisants cependant pour obtenir le droit de mise sur le marché et être utilisé dans vie courante et susciter des espoirs de résultats encore meilleurs pour d’autres médicaments qui sont en cours d'étude ou en voie de l'être.

Je vous suggère d'en parler au médecin du CRCM qui vous suit.

Bien cordialement.
En vous souhaitant de passer de joyeuses fêtes de fin d'année.
Dr Gilles RAULT, CRCM de Roscoff

21.12.2015

La réponse est proposée par: Dr Gilles Rault