Zulassung für PTC124???????

Frage

Hallo liebes Expertenteam,

soweit ich weiss ist das Medikament gerade in Phase 3, die Mitte 2012 enden soll.
Kann man denn voraus sagen, wie lange das ungefähr dauert bis es zugelassen wird und wie hoch die wahrscheinlichkeit ist das es überhaupt zugelassen wird?

wäre es möglich bei nicht zulassung es aus einem anderen land wie aus der USA oder aus dem Israel zu bestellen?

entschuldigen Sie bitte die vielen fragen aber das Mediakment ist mir wichtig.

vielen dank im vorraus und einen schönen Tag noch....

Antwort

Guten Tag,

von Dr. Uta Düesberg (gemeinsam mit Dr. Jutta Bend) vom Mukoviszidose e.V. haben wir folgende Antwort erhalten.

"(…) leider konnten wir vom Hersteller nicht mehr erfahren, als dass er mit den europäischen Behörden „in Diskussion“ ist über die Zulassung und noch keine Angaben dazu gemacht werden können, wann Ataluren in Deutschland erhältlich sein wird (aus der Antwort von PTC „We are in discussions with regulatory authorities in the EU but it is too early to predict when we might have approval. When we have more information, one of the ways in which we will be sharing it is through our email update list. I invite you to visit our website and sign up for free updates at: www.ptcbio.com/contact_us.”) Vielleicht ist es für den Anfragenden interessant, sich in die genannte Update-Email-Liste einzutragen?

Ob man Ataluren in anderen Ländern bestellen kann, dazu kann ich Ihnen leider nichts sagen. Das müsste mit dem behandelnden Arzt besprochen werden." [Ende der Antwort von Dr. Düesberg]

Zu dem Teil Ihrer Frage, ob es möglich wäre, das Medikament bei Nicht-Zulassung aus einem anderen Land zu bestellen, habe ich Frau Dr. Smaczny von der Uniklinik Frankfurt um Antwort gebeten. Sie schrieb:

"Der behandelnde Arzt entscheidet über die Therapie bei seinem Patienten. Es ist durchaus möglich, dass in Ausnahmefällen auch Medikamente die in Deutschland nicht zugelassen sind beim Patienten eingesetzt werden (Off-Label-Use). Dies muss genau mit dem Patienten abgesprochen werden, die Verantwortung wird vom Arzt getragen, die Kostenübernahme muss im Vorfeld mit dem Kostenträger abgestimmt und eine Zusage eingeholt werden. Für den Arzt ist ein Off-Label-Use eine sehr verantwortungsvolle Entscheidung. Ein in Deutschland nicht zugelassenes Medikament das im Ausland bereits eingesetzt wird kann häufig über die Auslandsapotheke bestellt werden, aber nicht jedes Medikament kann jedoch so beschafft werden. Ob Ataluren bestellt werden kann entzieht sich meiner Kenntnis. Dies müsste im zutreffenden Fall vom Arzt, der die Verantwortung übernehmen will entsprechend recherchiert werden."

Mit freundlichen Grüßen
Annette Pfalz für ECORN-CF

31.01.2012

Die Antwort wurde erstellt von: Annette Pfalz