Ataluren

Frage

Ab wann wird Ataluren in Deutschland voraussichtlic erhältlich sein?

Antwort

Guten Tag,

von Frau Dr. Jutta Bend vom Mukoviszidose e.V. haben wir folgende Antwort erhalten:

"Leider sind die letzten Nachrichten zum Thema nicht so positiv:

Auf dem ECFS-Kongress in Dublin wurden Ergebnisse der Phase III Studie mit der Substanz Ataluren (=PTC124) vorgestellt. In der gesamten Studienpopulation wurde kein signifikanter Unterschied in der Verbesserung der Lungenfunktion (FEV1) gesehen, wohl aber eine positive Tendenz. Ein signifikanter Effekt konnte nur durch eine Subgruppenanalyse gezeigt werden (d. h. dabei wurden Patientengruppen – entsprechend der Antibiotikatherapie- in Gruppen ausgewertet): Es konnte gezeigt werden, dass Ataluren bei den Patienten wirkte, die keine inhalativen Aminoglycoside (Gentamycin und Tobramycin sind z. B. Aminoglycosid-Antibiotika) erhalten haben. Aber diese Wirkung konnte wie gesagt nur in der Subgruppenanalyse und nicht in der Gesamtgruppe der untersuchten Patienten gezeigt werden.

Damit ist das Gesamtergebnis dieser Phase III Studie leider nicht so eindeutig, wie es erwünscht gewesen wäre und weitere Studien müssten die Wirksamkeit besser belegen. Denn nach diesen aktuellen Ergebnissen kann man nicht sicher sagen, dass das Medikament tatsächlich wirkt.

Es ist angesichts dieser eher enttäuschenden Ergebnisse nicht absehbar, wann (und ob) das Arzneimittel auf den Markt gelangen wird."

Mit freundlichen Grüßen
Annette Pfalz für ECORN-CF

12.07.2012

Die Antwort wurde erstellt von: Annette Pfalz