Stand der Forschung?

Frage

Liebes Expertenteam!

Wie weit ist der Stand der Forschung im Bereich VX809 wirklich?

Haben wir die Chance, das dieses Medikament heuer noch auf den Markt kommt?

Und ist es richtig, dass es nur für die Delta F508 Mutation homozygot in Frage kommt - und da nur für Patienten mit sehr schlechtem Allgemeinzustand?
( Was man als Kranker absolut nicht verstehen könnte, falls es so wäre!)

Was ist mit dem Medikament Ataluren passiert - die Ergebnisse waren unzureichend - und somit ist für die Stoppmutation R1162X im Moment gar nichts in der Pipeline? ;-((

Das heisst, das einzige derzeit am Markt befindliche Medikament ist Kalydeco für die Mutation G551D. Was ja super ist!!

Ich finde es zwar toll, dass da trotz allem, so große Durchbrüche in der Medizin gelungen sind - habe aber irgendwie Angst - die Zeit läuft einem davon, vor allem wenn man 2 verschiedene Mutationen Delta F508/R1162X besitzt!

Danke für Ihre Antwort

Antwort

Liebe(r) Fragende(r),

Ihre Einschätzung der Lage ist korrekt – die Entwicklung einer mutationsspezifischen Therapie für heterozygote Träger von F508del-CFTR ist derzeit in Arbeit, aber noch nicht zulassungsreif.

In Kürze lautet der Weg vom neu entdeckten Wirkstoff zum verschreibungsfähigen Medikament so: Vorklinische Testung -> Phase 1 Studie -> Phase 2 Studie -> Phase 3 Studie -> Zulassungsverfahren -> verschreibungspflichtiges Medikament bei Arzt und Apotheke.

Den aktuellen Stand zur Forschung mit dem Medikament VX809 entnehme ich einer Pressemitteilung der Firma Vertex vom Februar 2013 (unter investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=743425, auf der Seite ganz oben links auch ein pdf in deutsch erhältlich). Die Firma koordiniert gerade eine sogenannte Phase-3-Studie zur Kombinationstherapie VX809/Kalydeco und erwartet (bei positivem Ausgang dieser Phase-3-Studie), dass ein Zulassungverfahren im Jahr 2014 begonnen werden kann.

Parallel dazu gibt es zwei weitere Therapeutika von Vertex in der Entwicklungsphase: VX661 und VX983. VX809, VX661 und VX983 sind für F508del geeignet. Obwohl Kalydeco für G551D zugelassen ist, wird es derzeit in Kombination mit VX809 an F508del homozygoten getestet – mit deutlich besserem Erfolg als die zuvor versuchte ein-Medikament-Therapie nur mit VX809.
Für F508del-CFTR Heterozygote (also Menschen , die wie Sie nur eine Kopie des F508del-CFTR-gens geerbt haben) liest man bei Vertex: „Vertex plant zusätzlich zu Phase-3-Studien an Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation eine 8-wöchige explorative Studie zu VX-809 in Kombination mit Ivacaftor bei Probanden im Alter von mindestens 12 Jahren mit einer Kopie (heterozygot) der F508del-Mutation auf einem Allel und einer zweiten Mutation, von der kein Ansprechen auf Ivacaftor oder VX-809 als Monotherapie zu erwarten ist. Das Studiendesign ermöglicht die Erhebung zusätzlicher Sicherheits- und Lungenfunktionsdaten unter der Behandlung mit der Kombination VX-809 (400mg) und Ivacaftor (250mg) zweimal täglich (alle 12 Std.).“ Das bedeutet, dass Vertex die Anwendung von VX809/Ivacraftor auf F508del heterozygote Mukoviszidose-Patienten ausdehnen möchte und sich hinreichend viel Erfolg verspricht, um eine zugehörige Studie zu planen. Wenn für diese Studie Patienten rekrutiert werden, wird das sicherlich auf den Seiten des Mukoviszidose e.V. angekündigt (muko.info/forschung/klinische-studien/cf-studien-in-deutschland.html, dort im Abschnitt „Mutationsspezifische Therapien“).

Die Studien zu VX661 und VX983 sind noch nicht so weit vorangeschritten – z.B. die Dosisfindung und auch die Abklärung zur Sicherheit der Medikamente befindet sich erst in der Phase 1 (VX983) bzw in der Phase 2 (VX661). Für beide Medikamente wird eine Kombinationstherapie mit Kalydeco erforscht. Quelle dazu erneut die Firma Vertex auf: www.vrtx.com/research-development/pipeline. Nach Angaben der Firma wird im Jahr 2014 eine Entscheidung anstehen, für welches Medikament und/oder welche Medikamentenkombination eine Weiterentwicklung erfolgt (Quelle dazu: Präsentationsfolien der Firma Vertex von einer Veranstaltung aus dem Jahr 2013, verfügbar im Internet über: sixtyfiverosesblog.wordpress.com/2013/04/28/april-vertex-update/).


Zusammenfassend: es tut sich viel, aber man kann noch nichts beim Arzt verschreiben lassen. Bitte beachten Sie bei der Beurteilung der Zeitachse auch die von mir gewählte Informationsquelle: es handelt sich hier um Einschätzungen der Firma Vertex selbst. Sie haben selbst bemerkt, dass die alten Pressemitteilungen zum Wirkstoff VX809 verfrüht waren – das Medikament wird es als Einzelwirkstoff so nicht geben, sondern vorraussichtlich ab nächstem Jahr in einem Zulassungsverfahren als Kombinationstherapeutikum mit Kalydeco beschrieben werden.

Mit den besten Grüßen,
Frauke Stanke

23.09.2013

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Frauke Stanke