Bitte beachten Sie: Manche Informationen sind nach einem Jahr noch aktuell, andere schon nach drei Monaten veraltet. Wenn Sie sich unsicher sind, können Sie gern nachfragen.

Kalydeco bei G1244E

Frage
Sehr geehrte Ärzte,

Ich bin die Mutter von einem 3 Jahre alten Kind, das vor etwa drei Monaten CF. diagnostiziert wurde. Er hat die Mutationen G1244E und R553F. Mir wurde hier von dem leitenden Arzt erklärt, dass mein Sohn das Medikament Kalydeco ab einem Alter von 6 bekommen könnte da er diese seltene G1244E - Mutation hat. Das Problem ist aber das Medikament ist noch gar nicht auf dem deutschen Markt für diese Mutation zugelassen, da es erst vor drei Monaten in USA zugelassen wurde. Ich lese im Internet und suche Informationen darüber wann Kalydeco für G1244E nach Deutschland kommt aber es ist leider nicht viel zu finden und alles sehr unterschiedlich. Können Sie mir sagen, wann Kalydeco in unserem Fall zugelassen wird? Besteht auch die Wahrscheinlichkeit, dass mein Sohn von den Piletten für Kinder unter 6 bekommen kann? Was passiert mit den Kindern, die ab frühem Alter das Medikament verordnet bekommen. Lässt sich der Körper zu 100% einstellen wie bei Diabettes oder ist das ein Medikament, dass die CF-ler resistenter gegen die Lungenentzündungen macht.

Vielen Dank für Ihre Antwort!

LG
FDR
Antwort
Sehr geehrte Fragerin "FDR",

danke für Ihre Frage im Expertenrat. Wir haben sie an Dr. Lutz Nährlich vom Universitätsklinikum Giessen-Marburg weitergeleitet und per Email die folgende Antwort erhalten:

"Liebe Mutter eines CF-Patienten,

Kalydeco® ist aktuell (Stand Juni 2014) in Deutschland nur für Mukoviszidosepatienten mit mindestens einer G551D-Mutationen und einem Alter über 6 Jahren zugelassen. Kalydeco® wurde erfolgreich für weitere ausgewählte Mutationen (G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R) bei Patienten über 6 Jahren untersucht. Diese Studie ist erfolgreich abgeschlossen und hat auch zu einer Erweiterung der Zulassung in den USA geführt. Für Deutschland ist vsl. im Frühjahr 2015 mit einer Zulassung zu rechnen. Für Patienten mit G551D oder anderen seltenen Mutationen im Alter von 2-5 Jahren wurde ebenfalls eine Studie durchgeführt und abgeschlossen (NCT01705145). Die Ergebnisse liegen noch nicht vor. Im Falle eines erfolgreichen Studienergebnisses ist ebenfalls 2015 mit einer Zulassung zu rechnen. Diese Studie wird auch die wichtigen Frage der angepassten Dosis, der Sicherheit und der Effektivität in dieser Altersgruppe beantworten. Vor einer Zulassung und der Gabe eines Medikamentes sind diese Fragen unbedingt zu beantworten. Von einer Gabe von Kalydeco® ausserhalb der zZt engen Anwendungsbeschränkung ist abzuraten.

Über aktuelle klinische Studien bei CF können Sie sich über die Webseite „www.clinicaltrials.gov“ (weltweit) bzw. „www.muko.info/forschung/klinische-studien/studienliste.html“ (Studien in Deutschland) informieren." [Ende der Email-Antwort von Dr. Lutz Nährlich, Oberarzt]

Mit freundlichen Grüßen
Annette Pfalz für ECORN-CF
16.06.2014
Die Antwort wurde erstellt von: Annette Pfalz