Ivacaftor und Lumacaftor

Frage

Die Ergebnisse der Phase 3 Studie wurden vor wenigen Tagen veröffentlicht. Es gab leichte Verbesserungen innehalb der 24 Wochen Studie. Wie kann ich die Ergebnisse realistisch betrachten für die Zukunft (zeitlicher Ablauf, bei langzeiteinnahme, veränderung mittlerer lebenserwartung?

Danke für Ihre Zeit

Antwort

Liebe(r) Fragende(r),

ich gehe davon aus, das Sie sich auf die durch die Firma Vertex selbst veröffentlichten Daten im Internet beziehen (investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=856185).


Die Firma berichtet hier bewußt Gutes vom Ausgang der 24wöchigen Phase-3-Studie - bitte beachten Sie aber auch, welche Zielgruppe hier gemeint ist ("investors"!.vrtx.com).

Der sogenannte "disclaimer" (den finden Sie bei der Ziehung der Lottozahlen stets am Ende der Fernsehsendung in Form der Aussage "alle Angaben ohne Gewähr"), können Sie unten auf der Seite investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=856185 nachlesen: " Special Note Regarding Forward-looking Statements ----- This press release contains forward-looking statements [.....] regarding Vertex's plans to submit regulatory applications for the approval of lumacaftor in combination with ivacaftor in multiple countries [.....] in the fourth quarter of 2014 for people ages 12 and older who have two copies of the F508del mutation. While Vertex believes the forward-looking statements contained in this press release are accurate [.....] as of the date of this press release [.....] there are a number of factors that could cause actual events or results to differ materially from those indicated by such forward-looking statements. [.....] Vertex disclaims any obligation to update the information contained in this press release as new information becomes available. "

Kurze Zusammenfassung: 1. die Daten sind vorläufig 2. es können Erkenntnisse gewonnen werden, die den Daten gegenüber widersprüchlich sind und 3. Vertex fühlt sich nicht verantwortlich, den Text dieser Website zu korrigieren.

Selbstverständlich ist es derzeit niemandem, auch der Firma Vertex selbst nicht, möglich, aufgrund der 24-Wochen-Studie auf langfristige Effekte zu schließen - zum einen können sowohl gute Wirkungen als auch schlechte Nebenwirkungen erst bei langjähriger Therapie sichtbar werden, zum anderen wirken nicht alle Medikamente bei allen Menschen gleich gut, so dass für den Einzelfall nach einer Testphase mit vergleichsweise wenigen Personen kaum eine Vorhersage gewagt werden wird.

Ich schlage vor, dass Sie sich für eine zeitnahe und realistische Einschätzung der neuen Therapieoption an einen CF-Arzt eines der Studienzentren hier in Deutschland in ihrer Nähe wenden, die an der internationalen Studie zur Kombinationstherapie von Ivacraftor und Lumicraftor teilgenommen haben. Dazu finden Sie auf der Seite "muko.info/mukoviszidose-institut/klinische-studien/cf-studien-in-deutschland.html" die teilnehmenden Zentren an den Studien mit den Kürzeln " VX09-809-102", "VX12-809-103", "VX12-809-104", "VX12-809-105".

Mit den besten Wünschen,
Frauke Stanke

08.07.2014

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Frauke Stanke