Kalydeco für Kinder

Frage

Hallo Expertenteam!

Gibt es denn schon konkretere Angaben zum Zulassungsdatum von Kalydeco für Kinder von 2 bis 5 Jahren?

Wie erfolgreich waren die Studien?

Meine Tochter hat G551D, - kann die Krankenkasse trotzdem die Übernahme verweigern?

Gibt es, trotz passender Mutation, Gründe, die gegen Kalydeco sprechen?

Danke schonmal!

Antwort

Sehr geehrter Fragesteller/in,

Kalydeco ist derzeit in Deutschland zugelassen für Kinder ab 6 Jahren mit mit einer der folgenden
Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR Gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R,G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Damit würde Ihre Tochter ab einem Alter von 6 Jahren in diesen Indikationsbereich fallen.
Zur Frage der Übernahme durch die Krankenkassen möchte ich einen Abschnitt aus einer Informationsseite der deutschen CF-Patientenorganisation Mukoviszidose eV, zitieren:

„Die gesetzlichen Krankenkassen übernehmen derzeit die Kosten für Ivacaftor. Ein neues Gesetz, das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), regelt die Einführung neuer Arzneistoffe in Deutschland so, dass im ersten Jahr nach der Einführung die gesetzlichen Krankenkassen die Erstattung der Kosten übernehmen. In dem ersten Jahr wird auch eine Nutzenbewertung des neuen Medikamentes vorgenommen. Auf dieser Grundlage erfolgt schließlich eine Verhandlung zwischen den Krankenkassen und dem Pharmaunternehmen über die Preisgestaltung nach Ablauf des ersten Jahres. Der Mukoviszidose e.V. setzt sich als Patientenvertretung in diesem Prozess für die Belange der Betroffenen ein. Entsprechend werden wir auch weiterhin berichten, falls sich an der Erstattungssituation etwas ändern sollte.“
Den vollständigen, für Sie sehr interessanten Artikel zu Kaleydeco auf der Homepage des Muko.eV finden Sie bitte unter:
muko.info/forschung/news-detail-und-archiv/detailansicht/browse/1/article/ivacaftor-kalydecoR-vx-770-in-deutschland-zugelassen/17.html

Gründe, die trotz passender Mutation gegen Kalydeco sprechen, kann man detalliert in der Fachinformation des Medikamentes nachlesen; es ist Vorsicht geboten bei stark eingeschränkter Nierenfunktion, bei mäßig eingeschränkter Leberfunktion sollte die Dosis angespasst werden, bei stark eingeschränkter Leberfunktion sollte die Anwendung nur nach eingehender Nutzen-Risiko Analyse erfolgen. Weiterhin gibt es nur wenige Daten bei Patienten, deren FEV1 Wert in der Lungenfunktion unter 40% liegt. Außerdem sind natürlich Arzneimittel Interaktionen zu beachten.
Weiterhin gilt zu beachten, das Kalydeco nicht bei jedem Patienten die gleiche Wirkung zeigt, trotz identischer Mutation. Daher wird es sicherlich in der Frage, ob die Therapie fortgeführt/dauerhaft durchgeführt wird und auch ob die Kosten durch die Krankenkasse weiterhin übernommen werden, eine Rolle spielen, ob sich im Verlauf der Therapie beim Patienten nachweislich einer positiver Effekt auf die Lungenfunktion etc. zeigt.
Zur Studienlage lässt sich sagen, dass es zwei veröffentlichte Phase 3 Studien gibt; eine testete die Wirksamkeit und Verträglichkeit des Medikamentes an CF Patienten älter als 12 Jahre, die andere an Patienten im Alter von 6-11 Jahren. Aufgrund der positiven Ergebnisse ist Kalydeco derzeit für diese Altersgruppen zugelassen. Derzeit läuft noch eine Studie, deren Daten bereits erhoben wurden und derzeit ausgewertet werden, an der Patienten über 6 Jahren teilnehmen können, um die Langzeitverträglichkeit von Kalydeco zu testen.
Im Verzeichnis aller derzeit international laufender Studien (link: https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=VX+770&pg=1) werden gerade die Daten einer Studie ausgewertet, die mit dem Ziel durchgeführt wird, die Sicherheit von Kalydeco an CF Patienten im Alter von 2-5 Jahren zu testen. Es handelt sich hierbei um eine Phase 3 Studie, die in den USA, Canada und UK durchgeführt wird, an der CF Patienten mit einer CFTR Gating-Mutation (also noch andere außer G551D) im Alter von 2-5 Jahren teilnehmen. Diese Studie soll neben der Untersuchung der Sicherheit und Verstoffwechslung des Arzneimittels auch dazu dienen, die richtige Dosis für diese Altersklasse zu finden. Im März 2014 waren die Daten gesammelt und werden derzeit ausgewertet, so dass da demnächst Informationen zu erwarten sind. Wie lange es dann allerdings noch dauern wird, bis es in Deutschland eine Zulassung für diese Altersstufe geben wird, kann ich Ihnen leider nicht sagen, aber die Dinge sind auf dem Weg.

Ich hoffe, meine Ausführungen konnten Ihnen helfen,

Mit freundlichen Grüßen
Dr. Daniela d‘Alquen

17.11.2014

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen