Gentherapie heterozygot DF508

Frage

Guten Tag,
Wie ist der Stand der Forschung für die DF508-heterozygoten CF-Patienten? Gibt es erste Studienergebnisse, wann kann man im Falle von überzeugenden Ergebnissen mit einer Zulassung rechnen?
Danke!

Antwort

Liebe(r) Fragende(r),

derzeit werden zwei Medikamentenkombinationen für Patienten mit der Mukoviszidose-Mutation F508del-CFTR getestet: die Kombinationstherapie Lumacaftor/Ivacaftor sowie die Kombinationstherapie mit VX-661/Ivacaftor (vergl. muko.info/forschung/klinische-studien/studienliste.html). Dabei sind die Studien zu Lumacaftor/Ivacaftor bereits in die sogenannte Phase III vorangeschritten, für die Medikamente VX-661/Ivacaftor werden derzeit noch Patienten für eine sogenannte Phase II Studie rekrutiert.
Die Firma Vertex, die diese Medikamente herstellt, plant nach den im Internet verfügbaren Informationen ein Zulassungsverfahren für das „ ..... 4. Quartal 2014 sowohl in Europa als auch in den USA. Würde dieser Antrag bewilligt, könnte Lumacaftor/ Ivacaftor möglicherweise schon bald, nämlich im Laufe des Jahres 2015 oder Anfang 2016, für Patienten mit zwei F508del Mutationen ab 12 Jahren auf dem deutschen Markt erhältlich sein. Für die Behandlung von Patienten mit nur einer F508del Mutation oder anderen Mutationen müssen weitere (mutationsspezifische) Therapien entwickelt werden. Und auch die Korrektur bei zwei F508del Mutationen wird man weiter versuchen zu verbessern.....“ (hier handelt es sich um ein Zitat der Informationen des Mukoviszidose eV , vollständig nachzulesen bei: muko.info/forschung/news-detail-und-archiv/detailansicht/article/ergebnisse-der-vertex-studien-mit-der-kombination-von-lumacaftor-und-ivacaftor-bei-f508del-homozyg/17.html)
Für die Kombinationstherapie mit VX-661/Ivacaftor sind die Forschungen noch nicht weit genug fortgesschritten, um eine Zulassung zu erwägen.

Mit den besten Wünschen,
Frauke Stanke

14.04.2015

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Frauke Stanke