Kalydeco Off label

Frage

Hallo,
meine Tochter hat Mutationen del f508 und d1152h. Wie groß ist die Chance Kalydeco Off label zu bekommen? Es gibt wohl invitro Studien die nachweisen, dass der CFTR Kanal nahezu vollständig funktioniert bei Einnahme? In Denver gibt es wohl auch schon eine Studie dazu? In Amerika profitieren wohl schon Menschen mit diesen Mutationen von Kalydeco.

Danke für Ihre Mühe.

Antwort

Hallo,

es ist richtig, dass Patienten mit der Mutation D1152H bereits mit Ivacaftor behandelt werden. Diese Patienten erhalten die Medikation im Rahmen einer Fortführung einer bereits durchgeführten „N-of-One“ Studie. Bei diesen "N- of- One“ Studien" wurden Patienten mit seltenen Mutationen eingeschlossen, da man bei entsprechend kleiner Fallzahl der Patienten den individuellen Benefit bewerten muss. Im Rahmen so einer Studie wurden Patienten ab 12 Jahren mit der Mutation D1152H eingeschlossen.
Fragen Sie doch in Ihrem Zentrum nach einem möglichen "Compassionate Use" Programm nach. Hilfreich für die Argumentation wäre hier eine Kurzbeschreibung Ihrer Tochter (Alter, FEV1, Keimstatus, etc.).

Mit freundlichen Grüßen
Dr. Olaf Eickmeier

12.05.2015

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Olaf Eickmeier