Label-Off-Use für Kalydeco

Frage

Sehr geehrte Ärzte,

Ich bin die Mutter von einem Kind mit Mukoviszidose aus Baden-Württemberg. Mein Sohn ist 3,5 Jahre alt und bei ihm wurde die Krankheit letztes Jahr im Alter von 2,5 diagnostiziert. Er hat insgesamt einen guten Zustand. Die Krankheit äußert sich bis jetzt aber sehr stark im Magen-Darm Bereich. Er hatte letztes Jahr einen langen Keimbefall und war sogar kurz daraufhin unterernährt.
Fabrice hat eine sehr seltene Mutation G1244E und eine nicht so seltene R553X. Für die G1244E besteht meines Erachtens nach die Möglichkeit, Fabrice mit dem Medikament Kalydeco zu therapieren. Bis jetzt wurde das Medikament nur für Kinder ab 6 in Deutschland zugelassen aber am 18.03.2015 wurde das Medikament für kleine Kinder unter 6 in USA zugelassen. Wir möchten als besorgte Eltern das Medikament Label-Off verordnen lassen aber unsere Ambulanz verweigert uns die Verschreibung des Medikamentes über Label-Off-Gabe mit der Begründung, dass es bis jetzt keine Daten über die Dosierung gibt. Sie möchten weiterhin die Verantwortung dafür nicht übernehmen. Ich bin sehr verzweifelt und möchte alles dafür tun, damit mein Sohn das Medikament bekommen kann. Ich verstehe auch nicht, warum sich die Ärzte so weigern, das Medikament zu verschreiben, wenn sogar auf der Homepage von Kalydeco die Dosierung bekannt gegeben wurde (50 oder 75g Granulat). Mein Sohn hat sehr oft Probleme mit dem Bauch und nach unserem Kuraufenthalt hat er sich sogar mit einer Reihe von Keimen angesteckt, die wir ganzen Monat nicht loswerden können.

Wir haben bis jetzt noch keinen Kontakt mit der Krankenkasse aufgenommen aber wir haben mit Vertex direkt und mit einer Apotheke aus unserem Ort sehr ausführlich darüber gesprochen. In beiden Fällen wurde uns gesagt, dass die Krankenkasse das Medikament übernehmen könnte, wenn uns ein CF-Arzt das Medikament verschreiben würde. Wir kennen einen Fall von einem Kind in Deutschland -Till. Sein Vater hat auch Label-Off Gabe für das Medikament beantragt und die Krankenkasse hat zugestimmt. Tills Vater hat einen Beitrag bei Ecorn gepostet. Ich habe bereits versucht mit den Eltern von Till Kontakt aufzunehmen aber vergeblich!
Können Sie uns weiter helfen? Ich würde mich über Ihre Rückmeldung sehr freuen.

Antwort

Sehr geehrte Fragerin,

es gibt mehrere Möglichkeiten:

1. Teilnahme an einem Compassionate Use Programm (persönliche Einschätzung von mir: wird abgelehnt werden, also keine Arbeit rein stecken).

2. Bei Ihrer Anfrage handelt es sich NICHT um einen Off Label Use, da die Verordnung von Ivacaftor für 2 – 5 Jährige bereits von der FDA (USA) zugelassen ist. Somit gilt eine Verordnung nicht als Off Label. Das macht die Sache etwas einfacher.
Wenn Sie also nicht die voraussichtlich wenigen Monate bis zur Zulassung in Deutschland warten wollen, wäre mein Vorschlag:

Es müsste mit der Krankenkasse vorab geklärt werden, dass diese die Kosten übernimmt. Mit der entsprechenden ärztlichen Begründung und den Verweis auf die offizielle Fachinformation (hatten Sie ja schon per Email von mir erhalten) müsste das eigentlich gehen.

Mit freundlichen Grüßen
Dr. Olaf Eickmeier

27.04.2015

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Olaf Eickmeier