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Kalydeco für fast 7- jährige

Frage
Hallo!

Wir überlegen hin und her ob unsere Tochter Kalydeco bekommen sollte oder nicht. Sie hat G551D und S549R. Sie ist 6,8 und erst mit 6 diagnostiziert worden. FEV1 ist immer >100.. Ihr Gewicht macht uns Sorgen. Nach Einstellung mit Kreon nahm sie fünf Kilo zu und wuchs gut. ( sie hatte bereits eine gedeihstörung) jetzt ist aber auch das wieder stagniert, bzw. hat sie abgenommen... Sie hatte dieses Jahr schon etliche Infekte, 6x AB oral nehmen müssen... Immer mal wieder Probleme mit dem Bauch...

Bisher wolltw unsere Ambulanz warten mit Kalydeco, "damit wir was in der Hinterhand haben" falls es ihr schlechter gehen sollte.

Jetzt ist es nunmal so, dass sie immer wieder irgendwas hat, gefühlt bestimmen Infekte und andere Problemchen ihren Alltag. Nun überlegen wir ob ein Beginn nicht sinnvoll wäre... Evtl. wäre die Infektanfalligkeit besser und vor allem das Gedeihproblem?
( sie hat und/oder hatte noch nie Problemkeime)

Vielen Dank!
Antwort
Guten Tag,

Kalydeco ist aktuell in Deutschland (Stand August 2015) für die Therapie der CF Patienten ab 6 Jahren (in den USA bereits ab 2 Jahren) mit mindestens einer Mutation G551D zugelassen. Weitere Mutationen wie G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N od. S549R sind ebenfalls innerhalb der Zulassung. Somit ist davon auszugehen, dass Ihre Tochter in „doppelter“ (G551D/ S549R) Hinsicht von der Therapie profitiert. Positive Effekte auf Wachstum und Gewichtszuwachs sind beschrieben. Weiterhin konnte gezeigt werden, dass Patienten, die das Medikament zu einem späteren Zeitraum erhalten, als eine Vergleichsgruppe, diese in Bezug auf die Gewichtsentwicklung nicht mehr eingeholt haben. Dies scheint besonders für die frühe Therapie zu sprechen. Auch könnten irreversible Schäden in der Lunge verhindert werden. Das würde für den Einsatz von Kalydeco bei Ihrer Tochter sprechen. Bitte sprechen Sie unbedingt mit Ihrem CF Therapeuten darüber.

Mit freundlichen Grüßen
Dr. Olaf Eickmeier
31.08.2015
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Olaf Eickmeier