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Ataluren und Forschung

Frage
Guten Tag!
Ich habe hier im Forum bereits vor einiger Zeit Fragen hinschtlich Ataluren gestellt
Unsere beiden Töchter (28 und 31) haben den Genotyp Delta F508 und R1162X.
Unser CF Arzt meinte bei der letzten Kontrolle, dass für Ataluren auf einem CF Kongress in London unlängst recht erfreuliche Ergebnisse verkündet wurden.
Lt Prof Tümmler, den ich schon vor einiger Zeit hier kontaktierte, wäre R1162X prädestiniert für eine Therapie mit Ataluren, sofern dies für den Markt zugelassen wird.
Können Sie mir über neue Entwicklungen, die Ataluren betreffen, berichten?
Vielen Dank!
Antwort
Liebe(r) Fragende(r),

die Entwicklungen zum Thema Ataluren der letzten Jahre finden Sie im Netz unter:

1. Informationen zu den Ergebnissen der Ataluren (PTC) Phase-3-Studie -
https://muko.info/forschung/news-detail-und-archiv/detailansicht/article/ataluren-erste-ergebnisse-der-phase-3-studie.html
(Ich denke, Sie werden diese Einschätzung von Frau Bend bereits aus der Antwort auf eine Ihrer letzten Fragen kennen.)

2. Danach gibt es wenig Neues zu vermelden - es sind jedoch noch zwei weitere Studien mit diesem Medikament abgeschlossen und werden derzeit ausgewertet (https://muko.info/forschung/klinische-studien/studienliste.html, dort: PTC124-021: Ataluren vs. Plazebo und PTC124-023: Ataluren Langzeitwirkung).

3. Die Firma selbst schreibt zu Ataluren und Mukoviszidose wörtlich (www.ptcbio.com/en/pipeline/ataluren-translarna/ataluren-faq/): "An application for approval of ataluren for nonsense mutation cystic fibrosis (nmCF) has not been submitted and therefore, ataluren for nmCF is only available through clinical trials." Das bedeutet, dass die Firma derzeit keinen Antrag auf Zulassung für Ataluren für Mukoviszidose eingereicht hat. Grund dafür sind bestimmt die Daten der Phase-3-Studie (1.). Es bleibt abzuwarten, ob PTC nach Abschluss und Auswertung der Folgestudien (2.) nun eine Zulassung anstrebt.

Zusammenfassend: es gibt zum Thema Ataluren leider derzeit keine Neuigkeiten - ich hoffe dennoch, ihnen mit diesen Informationen weitergeholfen zu haben.

Mit freundlichen Grüßen
Dr. Frauke Stanke







14.11.2016
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Frauke Stanke