Crispr Cas 9

Frage

Guten Tag,

leider haben unsere beiden Töchter CF (7 Jahre und 7 Monate alt). Wir sind in sehr guter Behandlung und die beiden Mädels sind fit und auch stabil.

Vor einigen Tagen sprach mich nun mein Arzt auf den aktuellen Gesundheitsstand unserer Mädels an. Dabei erwähnte er auch Crispr Cas und war wirklich sehr daran interessiert, wir hier der aktuelle Stand der Dinge bzgl. CF sei.

Ich hatte davon schon gehört, dem Thema aber nicht all zu viel Aufmerksamkeit geschenkt (Ethik, keine Infos zu Anwendungen in den Medien, keine Berichterstattungen, keine Infos von den CF-Ärzten unserer Töchter) ...

Mein Arzt jedoch sieht die Sachlage deutlich anders. Aufgrund eines Nichteingriffes in die Stammzellen, also das Erbgut eines Menschen, würde die Methode nicht unter das Ethikgesetz fallen. Es werden lediglich veränderte DNA-Sequenzen "rausgeschnitten". Vor allem bei Erbkrankheiten stellt er sich diese Genschere vielversprechend vor. Allerdings ist diese Sache natürlich ausgesprochen sinvoll, wenn beim Patienten noch keine irreparablen Schäden vorhanden sind (sprich bei CF z.B. die Lunge).

Ich habe nun über Ulm gelesen aber einen wirklichen Status Quo konnte ich nicht finden.

Wie ist hier Ihr Wissensstand zur Anwendung der Genschere, Chancen ...? Für unsere beiden Mädchen möchten wir natürlich nichts "verpassen".

Herzlichen Dank für Ihre Rückmeldung dazu.

Antwort

Liebe(r) Fragende(r),

die CRISPR/CAS9-vermittelte Genkorrektur (Genschere) wird im Forschungsfeld lebhaft diskutiert. Die Einschätzung, mit dieser Technologie in Körperzellen eine sogenannte somatische Gentherapie betreiben zu können, ist also prinzipiell richtig.

Für die Mukoviszidose handelt es sich aber noch um ein Projekt im Forschungsstadium, das heißt, man kann an Zellkulturmodellen in der Kulturschale gut arbeiten, bereits die Übetragung der Technik ins Tiermodell ist für die Mukoviszidose noch nicht gezeigt (für andere Erkrankungen gibt es im Tiermodell bereits Erfolge).

Eine große Schwierigkeit besteht darin, die "richtigen" Zellen zu erreichen - im Fall der Mukoviszidose sind das z.B. die Lungenoberflächenzellen der unteren Atemwege. Da kommt man mit den Werkzeugen noch nicht zuverlässig an (zum Vergleich: Zellen des Bluts, die man vergleichsweise leicht erreichen und auch außerhalb des Körpers verändern kann, können mit somatischer Gentherapie bereits erfolgreich verändert werden).

Zusammengefasst bleibt es derzeit leider dabei: die somatische Gentherapie (auch mit CRISPR/CAS9) ist ein Forschungsfeld und von einer konkreten Anwendung am Mukoviszidose-Patienten noch entfernt. Eine Lesempfehlung habe ich noch für Sie: www.zeit.de/2016/27/emmanuelle-charpentier-crispr-gentechnik - dieser Artikel ist gut verständlich geschrieben und beleuchtet die Technik sehr ausgewogen.

Mit den besten Grüßen,
Frauke Stanke

12.01.2017

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Frauke Stanke