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N1303k
- Frage
- Sehr geehrtes Team.
Ich lese sehr häufig das es mittlerweile einige neue Medikamente für bestimmte CF. Mutationen gibt.
Was mich freut. Aber ich finde nie etwas über unsere mutation N1303k .meine Frage ist eigentlich nur . Wird es auch was für uns geben in absehbarer Zukunft?
Ich bedanken mich im voraus und schicke Liebe Grüße. - Antwort
- Liebe(r) Fragende(r),
auch mir ist keine aktuelle Studie bekannt, die sich mit N1303K beschäftigt (eine Übersicht über Studien in Deutschland finden Sie hier: https://www.muko.info/angebote/klinische-studien/klinische-studien-in-deutschland/). Möglich ist, dass für bereits existierende Medikamente im Rahmen von Studien, die sich an sogenannte compound heterozygote Träger wenden (z.B. F508del/N1303K) ein Wirkstoff erkannt wird, der auch bei N1303K anspricht. Es gibt darüberhinaus eine europaweite Initiative, im Rahmen derer bei Trägern seltener Mutationen geprüft werden kann, ob ein bereits in der Entwicklung stehender Wirkstoff den Mukoviszidose-Basisdefekt korrigieren kann. Ich hoffe, das Ihnen diese Nachrichten etwas Mut machen - es wird weiterhin an CFTR-aktivierenden Substanzen geforscht.
Mit den besten Grüßen,
Frauke Stanke
- 23.02.2018
- Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Frauke Stanke
