Bitte beachten Sie: Manche Informationen sind nach einem Jahr noch aktuell, andere schon nach drei Monaten veraltet. Wenn Sie sich unsicher sind, können Sie gern nachfragen.

Tripel-Therapie Bonn Vertex

Frage
Sehr geehrte Experten,

In den USA ist die Zulassung der „Triple Combo“ von Vertex für CF-Patienten ab 12 Jahren bei der FDA beantragt. Seit dem ist es möglich, dass CF-Kliniken in den USA für CF Patienten mit entsprechenden Mutationen ein „compassionate use“ bzw „expanded access“ beantragen können.

Wird es in Europa auch eine solche Möglichkeit geben, in der Zeit zwischen Beantragung der Zulassung bei der EMA und offizieller Zulassung einen Therapiestart zu beantragen?

Wird es von Vertex in Deutschland Studien für die Tripeltherapie an unter 12-jährigen geben? Wenn ja, wann kann man mit solchen Studien rechnen?

Vielen Dank für Ihre Hilfe!
Antwort
Sehr geehrter Fragesteller,

nach Rücksprache der Firma Vertex können wir Ihnen folgende Information geben:

Im Gegensatz zu den USA, herrschen in Europa andere rechtliche Rahmenbedingungen, was die Aufstellung des von Ihnen erwähnten "Compassionate Use" Programms vor der eigentlichen Markzulassung des Medikamentes deutlich schwerer macht. Solche Programme dürfen z. B. in Deutschland nur für maximal 12 Monate laufen, das bedeutet, der konkrete Zeitpunkt der Markzulassung muss abschätzbar sein. Sollte nach 12 Monaten noch keine kommerzielle Verfügbarkeit gegeben sein, würde dies zu einer Therapieunterbrechung führen. Der rechtliche Rahmen in den USA lässt einen größeren zeitlichen Spielraum zu.
Zum aktuellen Zeitpunkt ist es nicht möglich, verlässlich darüber Auskunft zu geben, wann ein CUP Programm beginnen kann bzw. wie genau das Programm gestaltet sein wird.

Sofern ein positiver Beschied durch das BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte) der entscheidenden Bundesoberbehörde ergehen wird können am CUP für die Dreifachkombination Elexacaftor/TEZ/IVA CF-Patienten ab 12 Jahren teilnehmen:

1. Patienten, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine Minimalfunktions-Mutation auf dem anderen Allel haben (F/MF) und in einem kritschen Gesundheitszustand sind.
- ppFEV1 < 40% vom Soll für mindestens 2 Monate vor Einreichen des Antrags ODER
- schriftliche Dokumentation, dass der Patient für eine Lungentransplantation gelistet ist ODER
- für die Listung zur Lungentransplantation untersucht wurde, jedoch aufgrund von Kontraindikationen nicht für eine Lungentransplantation infrage kommt.

Es gibt darüber hinaus auch bestimmte Ausschlusskriterien, etwa können momentan Patienten mit stark eingeschränkter Leberfunktion nicht eingeschlossen werden, da die Studie zur Leberfunktionseinschränkung noch nicht durchgeführt worden ist.

2. F508del-homozygote Patienten (F/F), wenn sie sich trotz Behandlungen mit den zugelassenen CFTR-Modulatoren Symkevi oder Orkambi, in einem besonders kritischen Zustand befinden. Dies werden jeweils Einzelfallentscheidungen sein.

Leider ist die Aussage über den Zeitrahmen, wann die EMA (European Medicines Agency) die Zulassung erteilen wird, nicht konkret möglich. Die Einreichung zur Zulassung in Europa bei der EMA ist für das 4. Quartal 2019 geplant.

Bezüglich der Studien für die Triple-Therapie an unter 12 Jährigen: es wird diese Studien für Patienten zwischen 6-11 Jahren geben, dies ist in der Planung. Welche Zentren daran teilnehmen werden und wann es konkret losgeht, kann leider zum jetztigen Zeitpunkt noch nicht gesagt werden.

Ich hoffe, Ihnen weitergeholfen zu haben

Mit freundlichen Grüßen Daniela d'Alquen für Ecorn-CF
13.08.2019
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen