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Trikafta+Transplantat

Frage
Guten Abend,
mein Sohn David(20Jahre alt) ist Mukoviszidose Patient mit einer Delta 508 Mutation. Aufgrund seiner extrem verschlechterten FEV1 riet die Mukoambulanz zur Einnahme von Trikafta. David wurde 2017 Lebertransplantiert, folglich sollte er die Einnahme mit der LTX Ambulanz absprechen. Diese konnte allerdings keine Auskünfte erteilen.
Gibt es bereits Erfahrungswerte mit transplantierten Patienten?
Vielen Dank und mit freundlichem Gruß
A.Neth
Antwort
Liebe Frau/lieber A. Neth,
Sie wollen wissen, ob bei Ihrem 20 jährigen Sohn mit Mukoviszidose und nach einer 2017 durchgeführten Lebertransplantation eine mutationsspezifische Therapie (Sie fragen nach dem in Deutschland noch nicht zugelassenen Präparat Trikafta von Vertex) angewendet werden kann.
Die Recherche hat ergeben, dass die Sicherheit und Wirksamkeit von den mutationsspezifischen Medikamenten bei CF-Patienten mit vorherigen Organ- oder hämatologischen Transplantationen nicht untersucht wurde. Daher wird die Anwendung einer mutationsspezifischen Therapie bei Transplantationspatienten nicht empfohlen.
Wechselwirkungsstudien zur Beurteilung der Auswirkungen der gleichzeitigen Anwendung von den Medikamenten mit Immunsuppressiva, wie z. B. Cyclosporin, Everolimus, Sirolimus oder Tacrolimus, wurden ebenfalls nicht durchgeführt. Daher wird die gleichzeitige Verwendung von einer mutationsspezifischen Therapie mit Immunsuppressiva nicht empfohlen.
Das ist der aktuelle Wissenschaftsstand. Eine Entscheidung bezüglich der Therapie mit einem mutationsspezifischen Medikament wie Kalydeco, Orkambi, Symkevi oder Trikafta bleibt bei transplantierten CF-Patienten ggf. individuell zu entscheiden und das nur im Sinne eines individuellen Heilversuches.
Wir hoffen Ihnen mit der Antwort ein wenig geholfen zu haben
und verbleiben mit freundlichen Grüßen

Ihre
Dr. med. Christina Smaczny
06.12.2019
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. med. Christina Smaczny