Bitte beachten Sie: Manche Informationen sind nach einem Jahr noch aktuell, andere schon nach drei Monaten veraltet. Wenn Sie sich unsicher sind, können Sie gern nachfragen.

Kaftrio

Frage
Guten Tag,
Wenn ich recht informiert bin, hat die EMA vor ein paar Tagen die Triple-Kombination von Vertex für homo- und heterozygote DF508 CF Patienten ab 12 zugelassen. Das sind fantastische Nachrichten.
Wie schätzen Sie die zeitliche Abfolge ein, wann die entsprechenden Patientengruppen das Medikament bekommen werden? Wird es in Deutschland voraussichtlich die Möglichkeit einer „Off Lable“- Anwendung für Kinder unter 12 geben, oder werden diese weiter abwarten müssen, bis die Zulassung offiziell für Kinder erfolgt? Wie lange könnte das noch dauern?
Herzlichen Dank!!
Antwort
Hallo,
Ja, es sicher eine gute Nachricht, dass die Europäische Arzneimittelbehörde die Kombination von Elexacaftor, Ivacaftor und Tezacaftor für Patienten zugelassen hat, die entweder dF508 homozygot sind (also diese Mutation auf beiden Chromosomen von Vater und Mutter haben) oder für Patienten mit einer Mutation dF508 und einer sogenannten Minimal Function (MF) Mutation. Diese Mutationen sind in der Entscheidung der EMA bisher nicht im Detail benannt worden, hier wird möglicherweise eine Liste von der Europäischen Kommission erstellt werden oder - was zu hoffen ist - es bleibt der Definition, die aktuell in der Entscheidung zu finden ist:
MF-Mutationen sind Mutationen, bei denen entweder in vitro kein CFTR Protein gebildet wird (also in der Regel alle Stopp-Mutationen mit einem X in der Bezeichnung) oder Mutationen, bei denen in vitro keine pharmakologische Antwort auf die Gabe von Ivacaftor alleine oder die Kombination von Ivacaftor/Tezacaftor gesehen wird.

Je nachdem, ob es bei dieser relativ offenen Definition bleibt oder ob es eine feste Liste gibt, wird die Verschreibungsfähigkeit für jeden einzelnen Patienten davon beeinflusst.

Wichtig ist es auf jeden Fall schon jetzt, einen original Genetik - Befund dem CF-Zentrum zukommen zu lassen, damit dort die Verordnungsmöglichkeit geprüft werden kann (meist liegt der Befund ja schon vor).

Vermutlich wird Kaftrio (so lautet der Markenname) spätestens Ende August auf den Markt kommen.

Ob Kinder unter 12 Jahren das Medikament erhalten werden, kann ich als Internist nicht sicher sagen. Allerdings gehe ich davon aus, dass Off-Label-Anträge der Kinderärzte bei der Krankenkasse zumindest bei schweren Verläufen im Kindesalter ab einem Alter von etwa 6 - 8 Jahren vermutlich genehmigt werden könnten. Da derzeit ja auch Studien an Kinder laufen, ist zudem mittelfristig auch für Kinder mit einer Zulassung zu rechnen.


Viele Grüße

Rainald Fischer
06.07.2020
Die Antwort wurde erstellt von: PD Dr. Rainald Fischer