Mukoviszidose+LTX Kaftrio

Frage

Meinem Sohn 22 Jahre, Delta F508 homozygot, Leber LTX 2015, Staphylococcus aureus, geht es mit 40% Lungenfunktion sehr schlecht. Wäre eine Behandlung mit Kraftio denkbar?
Vielen Dank

Antwort

Sehr geehrter Ratsuchender,
Kaftrio ist in Deutschland für alle die Patienten mit Mukoviszidose zugelassen, die 12 Jahre und älter sind und mindestens eine Mutation Delta F508 haben; d.h. für Ihren Sohn wäre es zugelassen und definitiv eine sehr wichtige Option. In Studien hat es im Durschnitt zu einer Steigerung der Lungenfunktion (FEV1-Wert) um 14 % geführt, aber wir sehen in der Praxis sogar oft noch viel deutlichere Verbesserungen! Daher sollte Ihr Sohn auf jeden Fall das Medikament bekommen (es sei denn, es gäbe Kontraindikationen, z.B. bei einer sehr deutlichen Leberfunktionsstörung), bitte besprechen Sie es umgehend mit Ihren betreuenden Ärzten in der CF-Ambulanz, damit er es baldmöglichst verschrieben bekommt.
Mit freundlichen Grüßen
Dr. D. d'Alquen

15.11.2021

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen