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Frage
Guten Tag liebes Expertenteam,

unsere 12 jährige Tochter nimmt seit 4 Monaten CFTR Modulatoren ein mit einer beeindruckenden Steigerung ihrer Lufu von 83 auf 97.
Unsere kleine Tochter wird im April 6 Jahre und könnte dann ebenfalls mit der Einnahme beginnen. Was tun? Ja, nein? Noch warten ... oder so früh als möglich starten und als Investition in ihre Zukunft sehen? Sie ist absolut fit. Keine Problemkeime, 99 Lufu.

Ganz herzliche Grüße und Dankeschön für Ihre Meinung dazu.
Antwort
Sehr geehrter Ratsuchender,
ich nehme an, Ihre älteste Tochter nimmt Kaftrio, die Wirkung in Studien und auch bei uns im CF-Zentrum im klinischen Alltag ist in den allermeisten Fällen enorm und bringt einen deutlichen klinischen Benefit für die Patienten.
Unbestritten ist bei uns im Zentrum die Frage, dass Kinder ab 6 Jahre, für die das Medikament zugelassen ist, dieses auch bekommen sollten wenn es Probleme gibt, z.B: häufige Infekte mit der Notwendigkeit der Einnahme von Antibiotika, eine schlechte Lungenfunktion, mangelnde Gewichtszunahme, Probleme mit den oberen Atemwegen mit Nasenpolypen etc.
Schwieriger wird die Frage natürlich, wenn bei einem 6-jährigen Kind "alles in Ordnung ist" oder "scheint"; denn man möchte natürlich eine Therapie vermeiden, wenn sie nicht nötig ist, zusätzlich Tabletten schlucken, Nebenwirkungen in Kauf nehmen etc., zudem ist das Medikament auch noch teuer. Aber: auch bei einem Kind mit CF, bei dem bislang keine Probleme bestehen, liegt ein Defekt des Chloridkanals vor und, wie Studien an Säuglingen bereits belegen, beginnen die CF-bedingten Veränderungen bereits früh nach der Geburt in der Lunge, auch wenn sich das lange nicht in den Werten der Lungenfunktion niederschlägt. Wenn man nun ein Medikament hat, dass diesen Prozess durch "Korrektur" bzw. Verbesserung der Leistung des Chloridkanals aufhalten oder verlangsamen kann, wer wollte das nicht für sein Kind? Sie sprechen korrekterweise von einer "Investition in die Zukunft". Weiterhin kommt es bei der Entscheidungsfindung aber auch darauf an, wie die Eltern und auch das Kind eingestellt sind; Eltern, die die bestmögliche Therapie für ihr Kind wollen, sollten auf jeden Fall das Medikament ab dem frühest möglichen Zeitpunkt für ihr Kind bekommen; bei Eltern, die skeptischer sind und es gibt tatsächlich "keine Probleme" kann man auch ein Zuwarten diskutieren; aber unbestritten ist, dass wir nicht alle Probleme, die vielleicht im Verborgenen schon da sind oder sich entwickeln, sehen und daher sicher vieles für einen frühen Beginn der Therapie spricht.
Mit freundlichen Grüßen
Daniela d'Alquen
24.03.2022
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen