Aussichten bei Einnahme Kaftrio ab Kleinkindalter

Frage

Sehr geehrte Damen und Herren,

wäre es bei einer Einnahme von Kaftrio ab dem 2. Geburtstag realistisch anzunehmen, dass die Lunge keinen weiteren Schaden nimmt und sich sogar vollständig regenerieren kann? Die Veränderungen bis zu diesem Lebensalter sind ja, sofern ich richtig informiert bin, ohnehin gering. Ich habe gelesen, dass sich die mikrobiologische Besiedelung der Lunge unter Kaftrio der eines gesunden Menschen angleichen kann. Bedeutet das, dass die Anfälligkeit für Problemkeime für ein Kind, dass so früh therapiert wird, dann gar nicht mehr besteht oder zumindest stark herabgesetzt wird?
Unser Kind ist bisher pankreassuffizient und wir fragen uns, ob es realistisch ist, darauf zu hoffen, dass es Dank Kaftrio "gesund" leben kann.

Uns ist bewusst, dass die Zulassung für Kleinkinder noch nicht erfolgt ist, dennoch erscheint uns dieses Medikament als große Chance.

Antwort

Sehr geehrter Fragender,
Kaftrio ist sicherlich eine große Chance, wir erleben im klinischen Alltag teilweise unerwartet hohe Verbesserungen der Lungenfunktion, ebenso Änderung des Keimstatus, ein Zugewinn an Lebensqualität. Häufig stellen Patienten die Frage, ob sie noch die Standardtherapie machen müssen, mit Inhalation und Physiotherapie, wo es Ihnen doch unter Kaftrio so gutgeht und es "doch nun den Defekt korrigiert". Dazu wäre Folgendes zu sagen: wir kontrollieren ja den Effekt von Kaftrio unter anderem auch auf das Ergebnis des Schweißtestests; dieses ist bei CF ja über 60mmol/l, bei den meisten ja sogar um 100 mmol/l. Da sehen wir unter Kaftrio meist deutlich reduzierte (also in Richtung Normalisierung) Werte, einige Patienten fallen mit dem Wert sogar in den Normbereich unter 30 mmol/l ab, viele haben noch Borderline-Werte und bei einigen wenigen fällt es gar nicht so stark ab. Das heißt, dass aber Kaftrio nicht zu einer 100% Korrektur des Kanals führt und individuell das Ansprechen verschieden ist. Weiterhin gibt es Daten, die eine Gruppe verglichen haben, die nur Kaftrio einnahm und die Standdardtherapie pausiert hatte mit einer Gruppe, die zusätzlich zu Kaftrio die Standdardtherapie weitergeführt hatte. Die Gruppe, die die Standardtherapie weiterführte zeigte einen geringeren Abfall der Lungenfunktion im Zeitverlauf als die Gruppe mit nur Kaftrio. Das bedeutet aber auch, dass die Lungenfunktion nicht zwangsläufig unter Kaftrio über das ganze Leben nun stabil bleibt. Die Korrektur ist eben nicht 100%. Die Standarddtherapie sollte also auf jeden Fall weitergeführt werden.
Natürlich haben Sie Recht, je früher man damit beginnt, desto mehr lassen sich durch das Medikament die Ausbildung neuer chronischer Lungenveränderungen vermeiden, auch sehen wir deutliche Verbesserungen z.B. im Röntgenbild, d.h. teilweise kommt es auch zu "Regenerationen". Man weiß aber auch aus MRT Studien bei Säuglingen ohne jegliche Symptome, dass die CF eben doch früh Lungenveränderungen macht, die sich im MRT da schon zeigen lassen. Daher soll man ja ganz früh mit der Standardtherapie beginnen.
Zusammenfassend ist das Medikament sicherlich eine große Chance und kann viel, sollte auch früh eingesetzt werden, aber es wird keine 100% Korrektur herbeiführen, so dass immer die Standardtherapie dazugehört. Unter den Umständen, wird ein Kind, das jetzt klein ist und das Medikament ab 6 Jahren bekommt, gefühlt vom Gesundheitszustand wie ein "gesundes Kind" leben, aber die Therapie wird weiterhin dazugehören, damit das möglichst lange auch so bleibt.
Mit freundlichen Grüßen
Daniela d'Alquen

23.06.2022