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Studien Kaftrio

Frage
Liebe Experten,

ich würde gerne wissen ob es schon eine Studie gibt bzw gerade läuft zwecks Kaftrio ab 2 Jahre. Ich finde leider garnichts dazu aber ich erinnere mich letztes Jahr Mal gelesen zu haben, dass es eine Studie geben soll für dieses Medikament ab 2 Jahre und diese soll 2022 oder 2023 abgeschlossen sein. Ich hoffe Sie können mir mehr sagen, ich erwarte diese Studie hoffnungsvoll.

Liebe Grüß und vielen Dank für Ihre Hilfe
Antwort
Sehr geehrte/r Fragende/r,

Eine entsprechende Phase 3 Studie: VX20-445-111 “A Phase 3 Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 2 Through 5 Years of Age” wurde abgeschlossen. Ergebnisse sind bisher noch nicht veröffentlicht.

Informationen finden Sie unter:

ClinicalTrials.gov - Identifier NCT04537793 oder EU Clinical Trials Register - EudraCT Number 2020-002251-38

In dieser Studie wurden die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit der Dreifach-Kombinationstherapie Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) bei Mukoviszidosepatienten im Alter von 2 bis 5 Jahren untersucht, die entweder homozygot für F508del oder heterozygot für F508del und einen Minimalfunktions mutation sind.

Die Veröffentlichung der Daten wird möglicherweise noch in diesem Jahr erfolgen. Dann wäre ein nächster Schritt die Einreichung zur Zulassung bei der FDA (USA) und der EMA (Europa).

Mit besten Grüßen
D. d'Alquen
12.10.2022
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen