Simplify Studie Einschätzung der Ergebnisse

Frage

Lieber Expertenrat,

ich habe kürzlich eine Zusammenfassung der Ergebnisse der Simplify Studie gelesen. Habe ich es richtig verstanden, dass diese darauf hindeuten, dass bei guter Lungenfunktion unter Kaftrio die Inhalation von hypertoner Kochsalzlösung oder Pulmozyme keine relevanten Vorteile mehr bringt? Falls dies durch die CF Storm Studie bestätigt werden sollte, würde das bedeuten, dass die Inhalation vom täglichen Behandlungsplan unter Kaftrio verschwinden könnte?

Vielen Dank vorab!

Antwort

Sehr geehrter Ratsuchender,
eben dieses Thema wurde auf der gerade stattgefundenen deutschen Mukoviszidose-Tagung diskutiert.
Die Simplify Studie weist einige Probleme auf:
- Es wurden nur Patienten eingeschlossen, deren Lungenfunktion über 60% war, statistisch war aber die Lungenfunktion im Schnitt aller Patienten, die teilgenommen haben 96,6%! Das heißt, die Ergebnisse sind nur auf diese Gruppe von "sehr gesunden" Patienten anwendbar. Ob sie auch gelten für Patienten mit einer schlechteren Ausgangs-Lungenfunktion, ist unklar.
- Lungenfunktionsabfälle bis 3% wurden als "keine Änderung" der Lungenfunktion akzeptiert, nur bei einem Lungenfunktionsverlust über 3% wurde es als eine Veränderung gewertet...wenn aber die Lungenfunktion bei einem Patienten in 6 Wochen 2,8% schlechter wird, ist das dann tatsächlich keine Verschlechterung?
-Die Beobachtungszeit war nur 6 Wochen; das ist eine sehr kurze Zeit, niemand weiß, was über mehrere Jahre passiert, wenn eine mukolytische Therapie weglassen wird

Zudem gibt es auch Daten aus Registerauswertungen, die, zumindest für erwachsene Patienten unter Ivacaftor über einige Jahre zeigen, dass unter Modulator die Lungenfunktion zunächst ansteigt, aber im langfristigen Verlauf nach ca. 4 Jahren genauso schnell abfällt wie bei den Patienten, die kein Ivacaftor erhalten. D.h. der Modulator kann nicht die Funktion des CFTR-Kanals zu 100% wiederherstellen. Es gab Untersuchungen zu Kaftrio, dass das Medikament die Funktion des CFTR Kanals auf ein Niveau von 50% der Normalfunktion bringen kann, was aber bedeutet, dass ich durch eine gute Basistherapie auch mit Modulatoren das Fortschreiten der Erkrankung verhindern sollte. Wieviel genau von den ehemals 100% Basistherapie in der Zukunft noch nötig sein wird, können erst Langzeitstudien zeigen. Die CF STORM können vielleicht in Zukunft unser Verständnis verbessern, es werden jedoch auch echte Langzeitdaten gebraucht.
Vielleicht zum Abschluss noch ein Bild:
Betrachten Sie die CF Erkrankung als ein Haus; es ist ein Altbau, auch mit Kaftrio wird es kein Neubau werden und es braucht ein gutes Fundament (Basistherapie, in welcher Intensität bleibt abzuwarten), um in Zukunft bestehen zu können.

Ich hoffe, Ihnen weitergeholfen zu haben,
MfG Daniela d'Alquen

01.12.2022

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen