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Kaftrio

Frage
Liebe CF-Experten,

ich bin 26 Jahre alt, 153 cm groß und wiege 42 kg. Ich habe die F508-del Mutation. Insgesamt habe ich einen milden Krankheitsverlauf. Mit der Lunge habe ich glücklicherweise keine Probleme und mein FEV1 liegt über 100%. Die Bauchsymptomatik steht bei mir im Vordergrund.

Ich beschäftige mich derzeit mit der Überlegung mit Kaftrio zu starten.

Ist es aus Ihrer Sicht empfehlenswert trotz des milden Krankheitsverlaufs und der sehr guten Lungenfunktion mit der Einnahme von Kaftrio zu beginnen?

Überwiegen in diesem Fall trotzdem die Wirkungen den Nebenwirkungen? Ich habe Bedenken bezüglich bekannter Nebenwirkungen wie BZ-Schwankungen, Darmproblematik, Auswirkungen auf die Leber etc.

Gibt es bereits Erkenntnisse, ob Kaftrio auch gegen die Bauchsymptomatik hilft bzw. diese verbessert? Gibt es Erkenntnisse, ob Kaftrio einen CF-Diabetes positiv beeinflusst oder diesen sogar „heilen“ kann? Gibt es Erkenntnisse, dass sich durch Kaftrio der hohe Energieverbrauch bei Mukoviszidose reduziert?

Gibt es Erfahrungen, ob der Gesundheitszustand nach dem Absetzen von Kaftrio nicht nur auf das vorherige Niveau zurückkehrt, sondern sich verschlechtert hat?

Vielen lieben Dank für Ihren Rat. Ich freue mich sehr über Ihre Antwort.

Herzliche Grüße

M
Antwort
Sehr geehrte Ratsuchende,
auf jeden Fall würde man dazu raten, Kaftrio zu beginnen, da es ja selbst bei gutem Verlauf die Verschlechterung der Lungenfunktion aufhalten soll.
Ob im individuellen Fall die positiven Wirkungen oder Nebenwirkungen überwiegen, lässt sich nur durch ausprobieren herausfinden. Bei der ganz überwiegenden Anzahl der Patienten ist kein klarer Vorteil erkennbar und die Nebenwirkungen lassen oft mit der Zeit nach bzw. verschwinden, falls überhaupt welche da waren.
Es kann sich positiv auf den Darm auswirken, vor allem auf die Gewichtszunahme, viele Patienten berichten vor allem am Anfang über einen "Blähbauch" oder vermehrte Darmprobleme, es kann aber auch das Gegenteil der Fall sein.
Auf die Leber muss man sicher achten, aber viele Patienten haben keine Leberwerterhöhung. Vom Verständnis her müsste sich durch Kaftrio auch der Gallefluss verbessern, so dass ja auch eine Verbesserung der Lebersituation denkbar wäre.
Auch was den Diabetes betrifft würde Kaftrio ja theoretisch zu einer verbesserten Bauchspeicheldrüsenfunktion führen, dies ist allerdings nur zu erwarten, wenn noch funktionsfähiges Gewebe da ist, d.h. aber wenn der Diabetes schon länger besteht sowie natürlich auch die exokrine Insuffizienz, kann auch Kaftrio die Situation kaum verbessern, da die Enzym- und Insulin-produzierenden Zellen durch Narbengewebe ersetzt sind. Es wird gerade auch untersucht, ob eine ganz frühe Gabe von Kaftrio (z.B. im Mutterleib durch Kaftriogabe an die Mutter) beim Kind verhindern kann, dass es zu einer Pankreasinsuffizienz kommt. Da wissen wir aber noch zu wenig.
Daher gilt auch hier: die individuellen Nebenwirkungen mit Verschlechterungen oder Verbesserungen sind nicht voraussagbar, aber der deutlich positive Effekt von Kaftrio vor allem auf die Lungenfunktion rechtfertigt auf jeden Fall einen Versuch.
Kaftrio führt auf jeden Fall zu einer Verbesserung der Gesamtsituation, daher liegt auch nahe, dass dann weniger Engergiebedarf besteht, da z.B. die Atemarbeit nicht mehr so hoch ist. Bei den allermeisten Patienten führt es ja auch zu einer guten Gewichtszunahme.
Ich hoffe, Ihnen weitergeholfen zu haben,
MfG
Daniela d'Alquen
12.01.2023
Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen