Verbesserung der Leberfunktion/Leberwerte durch Kaftrio

Frage

Guten Abend,

Unser Sohn 3 Jahre darf demnächst auch Kaftrio nehmen. Er ist heterozygot mit einer 508del Mutation.

Da seine Leber immer wieder Probleme macht ist meine Frage.

Kann Kaftrio auch die Leberwerte/Leberfunktion verbessern?

Viele Grüße

M. M.

Antwort

Sehr geehrte/r Ratsuchende/r,
das, was man in der Literatur findet, hängt davon ab, welche von den Leberwerten
GOT, GPT, Gamma-GT, Bilirubin und alkalische Phosphatase (AP) untersucht wurden. Es gibt zumindest keine Studie, die gemacht wurde und gezeigt hat, dass GOT, GPT und Bilirubin abfallen. Zwei Studien konnten zeigen, dass die AP unter Kaftrio zurückging ("Longitudinal effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on liver tests at a large single adult cystic fibrosis centre", Tewkesbury DH et al. J Cyst Fibros. 2023 Mar;22(2):256-262 und "The effect of Highly Effective Modulator therapy (HEMT) on liver function tests of adult patients with cystic fibrosis-related liver disease at one year: the Welsh experience", Aloul Z et al. Abstract ECFS Conference 2023, Journal of Cystic Fibrosis Vol. 22, Suppl. 2, S153). Bei der letzteren war die GPT 1 Jahr nach Beginn der Therapie gleichgeblieben und nicht angestiegen im Vergleich zu Beginn der Therapie. In einer weiteren Studie ("Divergent liver enzyme tests over the first year of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor therapy", Robinson N, et al., Abstract North American Cystic Fibrosis Conference 2022, Journal of Cystic Fibrosis Vol. 21, Suppl. 2, S133, 2022) stiegen BIlirubin und AP häufig an unter Kaftrio, aber es gab auch Patienten, bei denen die AP abfiel. Eine weitere Studie ("Impact of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor on Cystic Fibrosis Liver Tests in a Real-World Cohort with and Without Baseline CFLD", Bowen M et al. Abstract American Thoracic Society International Conference Abstracts 2021, AJRCCM 2021;203:A2028) konnte zeigen, dass GOT und GPT nach Beginn anstiegen, aber nicht signifikant, und nach 9 Monaten wieder abfielen auf das Ausgangsniveau. Bilirubin stieg signifikant an, nach 9 Monaten war es immer noch erhöht, aber weniger im Verlauf. Die AP stieg erst an und fiel dann nach 9 Monaten unter das Ausgangsniveau. Dann gibt es einige Studien, die den Effekt von Kaftrio auf Patienten mit CF- bedingter Lebererkrankung untersucht haben, aber nicht anhand der Leberwerte als Parameter, sondern anhand von Parametern, die die Lebersteifigkeit beschreiben, also den Fortschritt der Erkrankung hin zu Leberfibrose und -zirrhose. Hier konnte eine Studie ("Beneficial effect of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators on adults with cystic fibrosis liver disease", Manioudaki S et al., Abstract EASL Congress 2023,
Journal of Hepatology 2023 vol. 78(S1) | S978-S979) tatsächlich einen positiven Effekt beschreiben.
Zusammenfassend ist eine Erhöhung der Lebewerte (wenn auch oft nur vorübergehend) als Nebenwirkung von Kaftrio beschrieben. Die gemachten Studien lassen aber den Schluss zu, dass es auch Fälle geben kann, in denen sich die Leberwerte verbessern, hier allen voran für die AP gezeigt oder auch eine Verbesserung der Parameter einer CF-Lebererkrankung möglich ist.
MfG
Daniela d'Alquen

06.10.2023

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen