Nebenwirkungen Kaftrio mutationsabhängig?

Frage

Hallo,
Wir sind Eltern einer 4 jährigen Tochter mit CF.
Eigentlich freuen wir uns, bald Kaftrio zu bekommen, allerdings haben wir aus dem Umfeld von ganz verschiedenen Nebenwirkungen gehört und fragen uns, ob die jeweilige Mutation einen Einfluss auf die Nebenwirkungen hat? Ist das möglich?

Vielen lieben Dank und viele Grüße

Antwort

Sehr geehrter Ratsuchender,
das ist leider nicht untersucht, dazu müsste man die Studien in viele verschiede Mini-Studien mit jeweils unterschiedlichen Mutationen aufteilen und dann vergleichen, bei welcher Mutation welche Nebenwirkungen vielleicht häufiger auftreten; auch pathophysiologisch wird es schwer, da einen Zusammenhang herzustellen.
Klinisch gibt es ja viele DeltaF508 homozygote Patienten und die Erfahrung zeigt, dass es darunter welche mit keinen Nebenwirkungen und welche mit mehr Nebenwirkungen gibt, auch ganz unterschiedlicher Art. Daher lässt sich auch hier kein Zusammenhang ableiten.
Leider kann ich Ihnen dazu nicht mehr sagen, da es eben keine Daten gibt.
Herzliche Grüße
Daniela d'Alquen

03.12.2023

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen