Kaftrie ab 2 Jahren

Frage

Guten Abend ich habe eine Frage.

Kaftrio ist nun ab 2 Jahen verfügbar. Unsere Ambulanz möchte mit 2 Jährigen aber noch nicht starten aufgrund möglicher Nebenwirkungen.

Wie schätzen Sie den Einsatz von Kaftrio bereits ab 2 Jahren ein?
Wir sind verunsichert und hoffen auf eine Zweitmeinung.

Ist es ratsam mit Kaftrio unter Berücksichtigung der Nebenwirkungen bereits ab 2 Jahren zu starten?

Vg M. M.

Antwort

Sehr geehrter Ratsuchender,
die Studiendaten über zusätzliche 48 Wochen der Behandlung bei Kindern ab 2 Jahren zeigten, dass die Behandlung im Allgemeinen sicher und gut verträglich ist, die meisten Nebenwirkungen waren leicht bis moderat Schweregrad (z.b. Husten, Fieber, laufende Nase), von denen nur 30% möglicherweise in Zusammenhang mit der Therapie standen und sonst normale Symptome der Mukoviszidose darstellten. Es gab keine sicherheitsrelevanten Erkenntnisse. Die Verbesserung von Schweißtest und Lungenfunktion konnte über 48 Wochen aufrecht erhalten werden. Wenn das Medikament früh eingesetzt wird, kann es die Pankreas-Funktion wieder verbessern, was man an den Messwerten der Elastase im Stuhl ablesen kann. Die Konzentration der Fäkalen Elastase stieg unter der Therapie an und im Laufe der 48 Wochen stieg sie weiter an, so dass das auf eine weitere Verbesserung der Pankreas-Funktion unter andauernder Therapie mit Kaftrio hindeutet. Je früher dabei die Therapie eingesetzt wird, um so eher lässt sich wohl die Pankreas Funktion noch verbessern.
Damit zeigen die Daten Sicherheit und Wirksamkeit.
Wir in unserer Ambulanz setzten das Medikament (natürlich in Übereinstimmung mit den Eltern) bei allen Patienten ab 2 Jahren ein, für die es zugelassen ist. Bei Nebenwirkungen kann man die Therapie reduzieren oder pausieren.
Mit freundlichen Grüßen
Daniela d'Alquen

03.12.2023

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen