Pulmozyme

Frage

Guten Tag,

unser Sohn (6 Jahre, keine Modulatoren) soll beginnen mit Dornase Alpha. Wir würden gerne nachfragen welche Erfahrungen Sie bezüglich der Wirksamkeit haben?
Des Weiteren zeigt er trotz guter Kreoneinstellung einen hohen Calprotectinwert (980), haben Sie dazu vielleicht Ideen?

Vielen Herzlichen Dank für ihre Antwort.

Antwort

Sehr geehrte/r Ratsuchende/r,
zu Pulmozyme; es ist zum Inhalieren als Schleimlöser ab einem Alter von 5 Jahren bei CF zugelassen; daher auch für Ihren Sohn. Es ist ein "enzymatischer" Schleimlöser, der den Schleim auf andere Art und Weise löst, als die "hypertone Kochsalzlösung (6%)", die Ihr Sohn bisher sicher täglich inhaliert hat. Beide Medikamente ergänzen sich, in Studien gab es die beste Wirkung, wenn die Patienten 1 x tgl. mit Pulmozyme inhaliert haben, und 1-2x zusätzlich noch mit hypertoner Kochsalzlösung. Ich habe viele Patienten, vor allem die Kinder, bei denen Pulmozyme sehr wirksam war und bei denen wir Pulmozyme sogar off-label unter dem Alter von 5 Jahren beantragt haben, wenn die hypertone Kochsalz-Lösung zur Symptomkontrolle nicht gereicht hat. Daher sollte man es nicht direkt vor dem Schlafengehen inhalieren, da sich oft soviel Schleim löst, dass es bei Einschlafen stört oder dann Problem macht, wenn der Patient es nicht richtig abhustet, weil er schon eingeschlafen ist. Also auf jeden Fall damit zusätzlich zur 6% NaCl Lösung beginnen.

Zum Calprotectin: es ist ein Entzündungsmarker, der im Stuhl gemessen wird.
Normwert Calprotectin (kann von Quelle zu Quelle etwas abweichen:
unter 50µg/g Stuhl ist normwertig
zwischen 50-200 µg/g Stuhl grenzwertig erhöht
über 200µg/g Stuhl erhöht

Erhöhte Werte zeigen eine Entzündungsreaktion im Darm an, z.B. bei chronisch entzündlichen Darmkrankheiten.
Bei Patienten mit CF sind die Calprotectin-Werte tatsächlich auch oft höher als normal, da bei CF eine gewisse Entzündung im Darm vorkommen kann. Weiterhin gibt es Daten, die zeigen, dass es bei CF auch mit der Schwere der Erkrankung korrelieren kann (Pediatr Gastroenterol Hepatol Nutr. 2022 Jan;25(1):1-12.
"Fecal Calprotectin and Phenotype Severity in Patients with Cystic Fibrosis: A Systematic Review and Meta-Analysis; Saeedeh Talebi et al. )
In einer medizinischen Dokotorarbeit von 2019 der Uni Gießen, hat man das Calprotectin bei CF und nicht-CF Patienten untersucht:
Die CF Patienten hatten höhere Konzentrationen von Calprotectin (im Mittel 182 µg/g, Range 66 - 363 µg/g) im Vergleich zu den nicht-CF Patienten (im Mittel 17 µg/g, Range 7 - 42 µg/g), aber niedrigere Konzentrationen als bei Patienten mit chronisch entzündlicher Damrkrankheit (im Mittel 587 µg/g, Range 270 - 1659 µg/g). 70% der CF Patienten hatten Werte über 100µg/g Stuhl, es gab einen Trend von höheren Calprotectin Konzentrationen bei schwerer Lungenfunktionsstörung. Eine verdickte Darmwand mit signifikant höheren FC Werten hatten 80 % der CF Patienten. Bei CF-Patienten korrelierten systemische Inflammationsparameter mit den Calprotectin Werten im Stuhl.
Damit wird ersichtlich, dass ein Wert von 980 µg/g Stuhl Calprotectin weiter abgeklärt werden muss, da zwar bei CF Patienten erhöhte Werte vorkommen können, aber in der Höhe ist es ungewöhnlich. Daher sollte, so die Werte bei Kontrolle weiter so hoch sind, ein erfahrener Kinder-Gastroenterologe aufgesucht werden. Ggf. muss eine Darmspiegelung z.A. einer entzündlichen Darmerkrankung durchgeführt werden.

Nebenbei bemerkt; kann ihr Sohn keine Modulatoren bekommen, da er keine passenden Mutation hat? Das trifft ja mittlerweile nur noch auf ca. 10% der Patienten zu; falls für ihn Modulatoren in Frage kommen (Kaftrio mittlerweile im Alter von 2 Jahren), sollte er diese Medikamente nutzen, denn sie stellen die CFTR-Kanal Funktion (teilweise) wieder her und hemmen damit natürlich auch alle entzündlichen Vorgänge.
Besprechen Sie sich auf jeden Fall mit Ihrer Ambulanz!
Ich hoffe, Ihnen geholfen zu haben,
MfG
Daniela d'Alquen

24.10.2025

Die Antwort wurde erstellt von: Dr. Daniela d'Alquen