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PCT 124

Frage
Hilft ptc 124 bei cftr dele 2,3?
Antwort
PCT 124 ist ein Medikament, dessen Wirksamkeit darin besteht, die Folgen einer bestimmten Klasse von Mutationen (sog. Nonsense-Mutationen, bzw. Klasse 1 Mutationen) zu beheben. Die Mutation CFTRdele2,3 (21kb) fällt nicht in diese Mutationsklasse, so dass PCT 124 in diesem Fall wohl unwirksam ist.
23.02.2009