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Pulmozyme: Kosten und Alternativen

Frage
Hallo Expertenteam,

wir haben eine Tochter mit CF, die seit Jahren u.a. einmal täglich Pulmozyme inhaliert. Es geht geht ihr soweit ganz gut, so dass wir uns den Luxus erlauben können, auch mal die Kostenseite zu betrachten. Zum 1. Feb.2009 hat Roche den Preis für Pulmozyme um ca. 10% auf ca. 1150Euro/Monat erhöht. Dass unsere PKV diese Kosten erstattet, beruhigt uns nicht; die PKV erhöht ja entsprechend auch die Beiträge.

Daher die Fragen:

1. Warum ist Pulmozyme überhaupt so teuer (die Entwicklungskosten dürften sich längst amortisiert haben)?
2. Könnte man über Sammelbestellungen, Rabattverträge o.ä. diese Kosten senken?
3. Wenn in einigen Jahren das Patent ausläuft, kann man mit einem Generikum rechnen?
4. Es gibt einige Studien, die die Wirksamkeit von Pulmozyme nachweisen (wahrsch. von Roche gesponsert); wie objektiv sind diese?
5. Warum gibt es keine vergleichenden Studien mit preiswerteren Medikamenten (z.B. Pulmozyme vs. Hypersaline)?

Danke im Voraus
Die Antworten dürften auch für viele Krankenkassen interessant sein.
Antwort
Guten Tag,

anbei finden Sie nun die Antworten auf Ihre Fragen. Sie wurden von mehreren Leuten verfasst und vom Mukoviszidose e.V. (Frau Dembski) zusammengestellt:

"1. Warum ist Pulmozyme überhaupt so teuer (die Entwicklungskosten dürften sich längst amortisiert haben)?

Mukoviszidose ist mit in Deutschland etwa hochgerechnet 8000 Patienten, in Europa durchschnittlich 0,8 Fälle auf 10.000 Einwohner, eine seltene Erkrankung. Medikamente für eine Erkrankung zu entwickeln, die so selten ist, ist sehr teuer und amortisiert sich, wenn überhaupt, nur nach sehr langer Zeit. Deshalb gibt es seit dem Jahr 2000 eine EG-Verordnung zu Arzneimitteln für Seltene Krankheiten, die die Entwicklung dieser Medikamente fördern soll und die Pharmafirmen dabei unterstützt. Pulmozyme ist ein Medikament, das ausschließlich für Mukoviszidiose entwickelt wurde und damit auch nur diesen Patienten nützt. Konkrete Fragen nach der Preisgestaltung kann Ihnen allerdings nur der Hersteller selbst, also Roche, entwickeln.


2. Könnte man über Sammelbestellungen, Rabattverträge o.ä. diese Kosten senken?

Sammelbestellungen und Rabatte zu organisieren, läge in der Hand der Kostenträger, der Krankenkassen. Da es sich hier aber um Medikamente für nur wenige Patienten handelt, die auch längst nicht alle Pulmozyme anwenden, werden die Gesamtkosten im Verhältnis zu durch andere Indikationen aufgeworfene Arzneimittelkosten immer noch relativ gering sein. Zudem verteilen sie sich auf die zahlreichen Krankenkassen (gesetzliche und private) in Deutschland. Daher haben die Krankenkassen bisher unseres Wissens kein Interesse an Rabattverträgen zu diesem Medikament gezeigt.

3. Wenn in einigen Jahren das Patent ausläuft, kann man mit einem Generikum rechnen?

Die Frage ist, ob ein Hersteller die Entwicklung eines Generikums als lohnend ansieht. Ich befürchte eher nicht, da Pulmozyme nur von einer sehr kleinen Anzahl von Patienten angewendet wird.


4. Es gibt einige Studien, die die Wirksamkeit von Pulmozyme nachweisen (wahrsch. von Roche gesponsert); wie objektiv sind diese?

Die Zulassungsstudien sind sicherlich von Roche gesponsert worden; allerdings werden die Ergebnisse von den Behörden relativ strikt geprüft, so dass schon eine grundsätzliche Objektivität gegeben ist. Außerdem gibt es auch weitere Untersuchungen. Der Mukoviszidose e.V. hat in den Jahren 1999-2004 z.B. eine Studie gefördert in der mittels der Bronchoalveolären Lavage untersucht wurde, wie sich die DNAse auf die Entzündung der Lunge und die Lungenfunktion auswirkt (BEAT-Studie). In dieser Studie konnte gezeigt werden, dass sich die DNAse-Behandlung positiv auf die neutrophile Entzündungsreaktion auswirkt. Die Zahl der Neutrophilen (weiße Blutkörperchen/ Immunzellen) war nach drei Jahren ohne Behandlung mit DNAse deutlich erhöht, wohingegen die Zahl bei Behandlung gleich blieb. Es gibt außerdem einige internationale Studien, z.B. aus Dänemark von 2006 (Arbeitsgruppe Hoiby), in der eine Verbesserung der Lungenfunktion (7,3% im Vergleich zu 0,9% in der unbehandelten Gruppe) und eine geringere Staphylokokken-Infektion gezeigt werden konnte. Die Bewertung von Langzeiteffekten ist naturgemäß schwierig zu beurteilen und es gibt Hinweise dass nicht alle CF-Patienten gleichermaßen von einer Behandlung mit DNAse profitieren. Deshalb ist auch eine individuelle Entscheidung über eine Behandlung notwendig.


5. Warum gibt es keine vergleichenden Studien mit preiswerteren Medikamenten (z.B. Pulmozyme vs. Hypersaline)?

Es gibt vergleichende Studien. Die Arbeitsgruppe um Dr. Ballmann zeigte 2002 in einer Pilotstudie, dass der FEV1-Benefit für hypertone Kochsalzlösung und DNase vergleichbar ist. Allerdings wurde in dieser Pilotstudie DNase deutlich besser von den Patienten toleriert als die hypertone Kochsalzlösung (Nebenwirkungen, Geschmack, Inhalationszeit). In den Studien zur hypertonen Kochsalzlösung von 2006 (Elkins, Donaldson) wurde der Effekt der hypertonen Kochsalzlösung zusätzlich zur normalen Therapie, auch zur DNase, untersucht. Es konnte gezeigt werden, dass die Effekte der Saline unabhängig von der DNase waren, so dass hypertone Kochsalzlösung nach diesen Ergebnissen Pulmozyme wohl nicht ersetzen, sondern sinnvoll ergänzen kann.
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05.03.2009
Die Antwort wurde erstellt von: Birgit Dembski