τί γίνεται?

Ερώτηση

vx-770,vx 809-miglustat,ptc124,DNAase όλα έχουν σχέσει με κ.ι.όμως πόσο προχωράει το θέμα?τι είναι όλα αύτα? δύο χρόνια τώρα τίποτα η οικονομική κρίση επιρεάζει την έρευνα?η θεραπεία με γωνίδιο παλεύεται ή εγκαταλήφτηκε?θα μπορούν να φτιάχνονται πνεύμονες και πάγκρεας κατά παραγκελία?Δεν ξέρω αν έχω άγχος παραπάνω απο ότι πρέπει όμως δέν ξέρω τους ρύθμούς της έρευνας και δεν βλέπω ουσιαστηκή εξέληξη για τα επόμενα 5-6 χρόνια είναι θέμα συμφερόντων ή το καλό πράγμα αργεί!?

Απάντηση

Αγαπητέ φίλε,
Το VX770 θα είναι σύντομα διαθέσιμο στα φαρμακείο για ασθενείς με ΚΙ, οι οποίοι φέρουν τη μετάλλαξη G551D.
H χορήγηση VX809, σε συνδυασμό με τη χορήγηση VX770, είναι υπό διερεύνηση και αναμένονται τα αποτελέσματα
Το PTC124 έχει βρεθεί ότι είναι αποτελεσματικό για τη διακοπή της κατασκευής του κορμού της πρωτεΐνης στα πλαίσια των μεταλλάξεων που φέρουν το διακριτικό Χ στο τέλος της ονοματολογίας τους (π.χ W1282X & G542Χ). Τα πρώτα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά και προέρχονται από τις ΗΠΑ και το Ισραήλ και η έρευνα είναι υπό εξέλιξη. Βεβαίως υπάρχουν και σοβαρές ελπίδες για τη ριζική προσέγγιση του προβλήματος.
Η DNAse κυκλοφορεί εδώ και έτη στο εμπόριο.
Υπάρχει οικονομική κρίση στην Ελλάδα, όχι όμως στη Γερμανία, τον Καναδά, τις ΗΠΑ κ.α., και αυτή δεν επηρεάζει την επιστημονική έρευνα.
Η έρευνα γύρω από τη θεραπεία της ΚΙ είναι εντατική και πολλά υποσχόμενη. Ένα τμήμα της ερευνητικής προσπάθειας αφορά στη γονιδιακή θεραπεία και είναι υπό συνεχή εξέλιξη.
Είναι φυσιολογικό να έχετε άγχος, αλλά για την παραγωγή ενός νέου φαρμάκου απαιτούνται έτη επίπονης και συστηματικής έρευνας μέχρι αυτό να φτάσει στο ράφι του φαρμακοποιού, προκειμένου αυτό να είναι ασφαλές και αποτελεσματικό για χορήγηση στους ασθενείς.
Ίσως για κάποια ουσιαστική εξέλιξη να χρειαστούν και περισσότερο από 5-6 έτη, γιατί όπως λέτε και εσείς το καλό το πράγμα αργεί να γίνει.
Φιλικά,
Δρ. Σταύρος Ντουντουνάκης

18.01.2012

Η απάντηση έχει επιμεληθεί από τον/την: Dr. Eleftherios-Stavros Doudounakis