Avancée (?) sur la combinaison VX-770 & VX-809

Question

Bonjour,

Surveillant les avancées scientifiques sur la mucoviscidose, j'ai pu remarquer qu'il y a des nouvelles concernant la combinaison VX-770 et VX-809 concernant les DF508. Malheureusement, je ne suis pas très forte en anglais et les traducteurs automatiques ne sont pas toujours très clairs...

Voici les sites sur lesquels j'ai pu voir les informations :
http://newsblaze.com/story/2011060904034600002.bw/topstory.html

http://www.canada.com/health/Interim+Phase+Data+Showed+Combination+Improved+Function+Defective+Protein+that/4917737/story.html

J'ai cru comprendre que les nouvelles étaient bonnes mais sans plus.

Pourriez-vous nous éclairer sur le sujet ?

D'avance un très grand merci

Cordialement

La maman d'un muco

Réponse

Bonjour

En effet le laboratoire Vertex qui commercialise ces 2 molécules vient de diffuser les résultats de la 1ère partie de l’essai clinique combinant VX-809 à VX-770. Ces résultats sont positifs, on peut donc dire que les nouvelles sont bonnes concernant cette 1ere phase.
Les objectifs de cette partie étaient de :
 Vérifier la tolérance et la sécurité de la combinaison
 Mesurer l’effet combiné de VX-809 et VX-770 sur la fonction de CFTR via la mesure du taux de chlore (la réduction de ce taux signifie une amélioration de la fonction CFTR).
62 patients (de plus de 18 ans avec 2 copies de la mutation DF508) ont été inclus et traités avec 3 types de traitements différents :
 Groupe 1 :14 jours de VX-809 (200 mg,) puis 7 jours de VX-809 (200 mg) + VX-770 (150 mg)
 Groupe 2 :14 jours de VX-809 (200 mg,) puis 7 jours de VX-809 (200 mg) + VX-770 (250 mg)
 Groupe 3 :14 jours de placebo VX-809 puis 7 jours de placebo VX-809 + placebo VX-770
Le taux de chlore a été mesuré via le test de la sueur:
 avant le début du traitement (J0)
 avant le début de la phase VX-809 + VX-770 (J14)
 et à la fin du traitement (J21)
Pour rappel le taux de chlore dans la sueur des patients atteints de mucoviscidose est supérieur à 60 mmol/L (millimoles par litre). La norme est inférieure à 40 mmol/L.
Les patients du groupe 2 ont eu EN MOYENNE une réduction significative du taux de chlore entre J0 et J21 de -13.17 mmol/L.
Pour ce même groupe la réduction du taux de chlore a été EN MOYENNE de -9,1 mmol/L entre J14 et J21.
La tolérance du traitement a été correcte.
Le laboratoire Vertex devrait initier la seconde partie de cet essai clinique durant le dernier trimestre 2011, après des analyses supplémentaires des données de la 1ère partie.
Les objectifs de cette 2ème phase seront d’évaluer plusieurs doses de VX-809 et VX-770 sur des durées de traitements plus longues (plus de 21 jours) et d’étudier leur effet sur le taux de chlore.

J'espère avoir répondu à votre question
Cordialement,
Anna Ronayette

21.06.2011

La réponse est proposée par: Anna Ronayette