Ivacaftor US

Question

Bonjour, l'Ivacaftor étant désormais commercialisé aux USA, est-il prescrit systématiquement à tous les porteurs de la mutation concernée ? Le sera-t-il en France lorsqu'il aura son AMM ?
Quand pourrons-nous avoir les détails des effets concrets (qu'on espère très bénéfiques) chez les patients et parler éventuellement de révolution thérapeutique le cas échéant ?

Réponse

Bonjour,

L’Ivacaftor commercialisé aux USA peut-être prescrit à tous les porteurs de la mutation concerné (G551D) ayant plus de 6 ans et vivant aux USA.
Il en sera de même en France lorsque le produit aura obtenu l’AMM européenne (Cependant la demande aux autorités a été faite en associant 9 autres mutations de la même classe, voir la question et sa réponse: ecorn-cf.eu/index.php?id=32&no_cache=1&L=5&tx_expertadvice_pi1[showitem]=3068&tx_expertadvice_pi1[search]=).

Concernant les effets concrets du médicament, la publication parue en novembre 2011 rapporte les effets chez 84 patients l'ayant reçu pendant 48 semaines avec des résultats positifs sur la fonction respiratoire (amélioration du VEMS de 10,6% par rapport au groupe ayant reçu le placebo, prise de poids de 2,7 kg, diminution de moitié des exacerbations respiratoires et amélioration de la qualité de vie). Pour savoir ce qu'il en sera de la nécessité de poursuivre les autres traitements il est nécessaire d'avoir plus de recul et plusieurs années de suivi des patients sous traitement pour pouvoir conclure à une éventuelle révolution thérapeutique.

Bien cordialement,
Anna Ronayette (Responsable des programmes de recherche clinique à Vaincre la mucoviscidose)

17.02.2012

La réponse est proposée par: Anna Ronayette