resultats d'etudes sur le projet Ataluren

Question

Bonjour,
Je suis papa d'une petite fille d'un an ayant une mutation a codon stop et J'ai reçu par mail les premiers résultat de la phase 3 du projet ataluren.
Toutes les informations que j'ai reçu sont en anglais
pouvez-vous m'éclairer sur ces résultats ?

Réponse

Bonjour

Pour cet essai clinique international de phase III, 238 patients de plus de 6 ans avec une mutation stop ont été inclus. Par tirage au sort, les patients recevaient pendant 48 semaines, soit de l’ataluren soit du placebo.
Les résultats ont montré que les patients sous ataluren avaient un déclin de la fonction pulmonaire plus faible et une plus faible fréquence des exacerbations pulmonaires, par rapport à ceux qui ont pris un placebo. Mais cette différence n’est pas significative (pas assez importante).
Il semblerait que les antibiotiques inhalés aient un effet négatif sur l’action de l’ataluren. Lorsqu’on analyse uniquement les données des patients non traités de manière chronique par la tobramycine inhalée, le déclin de la fonction et le nombre d’exacerbations pulmonaires est plus faibles pour ceux qui ont pris de l’ataluren par rapport aux patients sous placebo. Cette fois la différence entre les 2 groupes est plus importante et donc significative.

Nous espérons que le laboratoire pharmaceutique, PTC Therapeutics, qui développe l’ataluren, communiquera sur les prochaines étapes concernant cette molécule.

Cordialement,
Anna Ronayette

25.06.2012

La réponse est proposée par: Anna Ronayette