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MIGLUSTAT

Question
Bonjour,
Les derniers résultats des essais du Miglustat n'étaient pas ceux espérés.
Les recherches sur cette molécule sont-elles définitivement abandonnées ?
Merci d'avance pour votre réponse.
Réponse
Bonjour

Deux essais cliniques, dits de «phase II», menés par le laboratoire pharmaceutique Actelion (siège social: Suisse) se sont déroulés d’abord en Espagne puis en Belgique. En effet les résultats de ces essais n'ont pas permis de tirer de conclusions claires quant à la capacité du Miglustat à rétablir la fonction de la protéine CFTR chez les patients porteurs de la mutation F508del. Les données recueillies présentaient une grande variabilité que ce soit sans (placebo) ou avec Miglustat. Cependant les recherches ne sont pas arrêtées et un nouvel essai de phase II qui sera conduit uniquement en France devrait prochainement voir le jour.

Cordialement,
Anna Ronayette (Responsable des programmes de recherche clinique à Vaincre la mucoviscidose)

24.07.2012
La réponse est proposée par: Anna Ronayette