Ataluren et ABPA

Question

Bonsoir,
j'aimerais savoir dans un 1e temps où en est la 3e phase du médicament ataluren, et dans un second temps est ce que ce médicament est efficace contre l'ABPA chez les patients ayant la mucoviscidose, ou est-ce efficace uniquement au niveau de l'encombrement ?

Réponse

Bonsoir,
L’étude clinique de phase 3 concernant le médicament que vous citez (nom d’étude : PTC 124) n’a pas permis de conclure à un avantage significatif dans le groupe de patients traités par rapport au groupe de patients qui prenaient un placebo. Une amélioration significative du VEMS n’était en effet observée que chez les patients du groupe traité par PTC 124 qui ne recevaient pas d’antibiotiques inhalés de la famille des amino-glycosides (gentamycine, tobramycine). Or ces médicaments, qui n’étaient pas l’objet de l’étude, sont déjà connus pour améliorer le VEMS par un effet correcteur partiel du dysfonctionnement cellulaire chez les patients porteurs d’une mutation de classe I qui correspondent à la population d’étude (cf. publication Ramsey BW).
L’étude de phase 3 n’a donc pas validé l’hypothèse d’efficacité émise suite à l’étude de phase 2 (cf. publication Konstan M.). Elle n'a pas permis de conclure à une « amélioration du service médical rendu » (ASMR) du PTC 124 qui, en conséquence, n’a pas obtenu d’autorisation de mise sur le marché (AMM).
Par ailleurs, je n’ai pas trouvé de résultats d’étude clinique démontrant une efficacité du PTC 124 chez les patients ayant une mucoviscidose et une aspergillose broncho-pulmonaire allergique (ABPA).
Espérant avoir répondu à votre question.
Bien cordialement.
Dr Gilles RAULT

28.02.2013

La réponse est proposée par: Dr Gilles Rault