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- Question
- Bonjour
Je voulais savoir si il y avait des recherches pour les personnes qui n ont qu une seule delta f508 avec un autre mutation car on entend parle des essaies chez vertex mais a ma connaissance ca concerne que les personnes avec deux delta f 508?
Merci pour votre site - Réponse
- Bonjour
Un essai chez des patients hétérozygotes (porteurs de 2 mutations différentes) avec une mutation deltaF508 a eu lieu mais n’a pas été concluant. Il s’agissait d’un essai de phase 2 combinant le VX809 et le VX770.
Les essais Vertex en cours ou à venir concernent en effet les patients porteurs de 2 copies de la mutation deltaF508 (patients homozygotes).
Nous ne disposons pas d’information concernant d'autres essais cliniques pour des patients hétérozygotes avec une mutation deltaF508.
Cordialement
Anna Ronayette
- 03.07.2013
- La réponse est proposée par: Anna Ronayette