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Thérapie de la protéine
- Question
- Bonjour,
Nous avons appris en septembre la découverte par l'INSERM de 2 molécules agissant sur la protéine CFTR pour la mutation deltaF508.
Qu'est-ce qui différencie cette découverte et ces molécules de celles du laboratoire Vertex (Ivacaftor et Lumacaftor actuellement en essai phase 3 sur deltaF508) ?
En vous remerciant. - Réponse
- Bonjour,
Ces nouvelles molécules correctrices agissent sur les mutations de classe 2 (comme ∆F508) et peuvent donc être comparées seulement au Lumafactor (l’Ivacaftor étant une molécule activatrice qui agit sur les mutations qui ne sont pas de type 2, comme la G551D). Le mode d'action des molécules découvertes par l’INSERM consiste à interrompre l'interaction entre ∆F508CFTR (protéine CFTR mutée) et une protéine, la kératine 8, présente dans la cellule. La disparition de ce lien facilite ainsi la migration de ∆F508CFTR vers la membrane, où elle peut exercer un certain niveau d’activité.
Lumafactor agit quant à elle directement sur la protéine CFTR mutée. Cette action permet à la protéine d’atteindre la surface la membrane.
Cordialement
Anna Ronayette
- 04.12.2013
- La réponse est proposée par: Anna Ronayette
