Attention: bien que certaines informations puissent être encore d'actualité dans un an, d'autres renseignements pourraient n'être plus à jour dans 3 mois. Si vous avez le moindre doute, n'hésitez pas à nous interroger.
à l'attention du Dr Rault - rép. COMBINAISON IVACAFTOR ET LUMACAFTOR
- Question
- Dr Rault,
suite à votre réponse à la question "COMBINAISON IVACAFTOR ET LUMACAFTOR",
combien de temps faut-il compter afin d'obtenir l'accord de mise sur marché de l'AMM?
Qu'en est-il d'un accord pour des personnes en réel besoin (compassionate use)?
En vous remerciant,
- Réponse
- Bonjour,
Les délais d'obtention d'une AMM dépendent de négociations entre les autoritiés de santé et le laboratoire qui, une fois constaté le service médical rendu, ont pour but essentiel de fixer le prix de vente du produit. Les conséquences financières varient considérablement en fonction du nombre de patients à traiter.
En ce qui concerne l'ivacaftor pour les patients porteurs d'une mutation G551D, l'AMM a été accordée après quelques mois puis étendue à d'autres mutations dites "gating" : le nombre de patients concernés en France est d'un peu plus de 100 représentant un coût annuel pour la sécurié sociale de près de 20 millions d'euros.
Le nombre de patients concernés en France par l'association ivacaftor-lumacaftor est bien plus important (environ 2000 patients). Les gains correspondants du laboratoire offrent également l'opportunité de rembourser les coûts de développement avec un prix plus bas des produits. C'est tout l'enjeu de la négociation. Je suis totalement incapable de prédire le délai d'obtention de cet AMM même si l'on peut avoir bon espoir.
Bien cordialement.
Gilles RAULT
- 05.01.2015
- La réponse est proposée par: Dr Gilles Rault
