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La mucovisidose
- Question
- Quelles perspectives thérapeuthiques nouvelles se présentent?
- Réponse
- Bonjour
Les nouvelles perspectives thérapeutiques concernent principalement la thérapie de la protéine, c'est-à-dire corriger la protéine CFTR qui du fait de la mutation est absente ou non fonctionnelle.
En termes de perspectives très proches, le Kalydeco®, disponible depuis plus de 2 ans pour les patients porteurs d’une mutation G551D (mutation « gating », classe III), sera bientôt prescrit aux patients porteurs d’autres mutations « gating » puisque l’Agence Européenne du médicament (EMA) a délivré une autorisation de mise sur le marché de Kalydeco pour les patients d'au moins 6 ans ayant l'une des 8 mutations suivantes: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P et G1349D.
En juin dernier, ont été publiés les résultats positifs de 2 études internationales de phase 3 réalisées chez des patients de plus de 12 ans, homozygotes pour la mutation F508del avec pour traitement deux molécules : un « correcteur » de la protéine CFTR (Lumacaftor) et un « potentiateur » (Kalydeco®) . Les résultats de ces deux études ont permis au laboratoire Vertex de déposer auprès de l’EMA une demande d’autorisation de mise sur le marché.
Pour ce qui est de la thérapie génique (remplacement du gène défectueux par un gène normal) les résultats d’un essai clinique réalisé en Grande-Bretagne sont fortement attendus.
En perspectives plus lointaines, un essai clinique visant à tester l’efficacité d’Ataluren chez les patients porteurs d’au moins une mutation non-sens (ou mutation stop, classe I) va bientôt démarrer en France.
Des essais cliniques du laboratoire Vertex qui impliqueront des patients hétérozygotes deltaF508 (1 allèle avec la mutation deltaF508) sont également à venir.
Le laboratoire Novartis a lancé un essai clinique, portant sur un potentiateur de la protéine CFTR.
Coté institutionnel, un essai clinique sur la Roscovitine (potentiateur de CFTR) devrait voir le jour courant 2015.
D’autres équipes françaises (cliniciens mais également chercheurs) travaillent sur des pistes « thérapeutiques », les résultats pré-clinique assez prometteurs doivent être confirmés en clinique.
Cordialement,
Anna Ronayette
- 10.03.2015
- La réponse est proposée par: Anna Ronayette
