Attention: bien que certaines informations puissent être encore d'actualité dans un an, d'autres renseignements pourraient n'être plus à jour dans 3 mois. Si vous avez le moindre doute, n'hésitez pas à nous interroger.
Essai clinique
- Question
- Bonjour
y a t-il des essais cliniques pour la mutation G542/Delta 508?
Merci - Réponse
- Bonjour
A ce jour il n’y a pas d’essais cliniques spécifiques aux patients porteurs des mutations G542 et deltaF508.
Néanmoins, un essai clinique va bientôt démarrer en France pour des patients porteurs d’au moins une mutation non-sens (comme la G542, classe I), il s’agit d’une étude portant sur l’Ataluren (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02139306?term=ACT+CF&rank=1). L’Ataluren pourrait corriger l’effet de la mutation non-sens et permettre la formation d’une protéine CFTR normale.
D’autres essais cliniques du laboratoire Vertex qui impliqueront des patient hétérozygotes delta F508 (1 allèle avec la mutation deltaF508) sont à venir.
cordialement,
Anna Ronayette
- 09.03.2015
- La réponse est proposée par: Anna Ronayette
