Attention: bien que certaines informations puissent être encore d'actualité dans un an, d'autres renseignements pourraient n'être plus à jour dans 3 mois. Si vous avez le moindre doute, n'hésitez pas à nous interroger.

orkambi

Question
Bonjour
Est-ce qu'une etude de mise sur le marché est prevue pour les heterozygotes df508 pour le orkambi?
(Hors gating mutations)

Et chez l'enfant de moins de 12 ans?

Merci de votre reponse



Réponse
Bonjour,

Les demandes d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’Orkambi (association d’Ivacaftor et de Lumacaftor) déposées aux Etats-Unis et en Europe ne concernent que les patients atteints de mucoviscidose, homozygotes F508del et de 12 ans et plus. Les essais cliniques conduits dans cette population on conclu à des effets statistiquement et cliniquement significatifs (bien que plus modestes que les effets obtenus avec le seul Ivacaftor chez les patients ayant au moins une « gating mutation »).

Ce produit n’a pas d’effet attendu suffisamment efficace chez les patients F508del hétérozygotes (hormis si la F508del est associée à une gating mutation).

L’utilisation chez des enfants de moins de 12 ans ne pourra être envisagée qu’en fonction:
• des résultats d’efficacité et tolérance observés dans une étude dite post-AMM dans les conditions de vie quotidienne et pour la population de plus de 12 ans ;
• et des résultats d’un essai thérapeutique ciblé sur les enfants de moins de 12 ans.

Espérant avoir répondu à votre question.
Gilles RAULT, CRCM de Roscoff
20.07.2015
La réponse est proposée par: Dr Gilles Rault
www.bloomberg.com/news/articles/2015-07-02/vertex-wins-u-s-approval-for-cystic-fibrosis-combo-orkambi