orkambi suite

Question

Bonjour et merci de votre réponse à ma précédente question.
Pouvez-vous me transmettre le lien du ou des sites vous ayant permis de me répondre svp?

Comment les autres mutations ont elles pu être testées en phase 2? Par classe? Au cas par cas?

Peut-on espérer l'utilisation hors AMM pour permettre justement d'évaluer les bénéfices du traitement au cas par cas?

Merci de prendre le temps de répondre à ces interrogations de parents.

Cordialement

Réponse

Bonjour,

Vous trouverez ci-après le lien concernant l’autorisation de mise sur le marché (AMM) par l’administration américaine (Food and Drug Administration) de l’Orkambi (Ivacaftor + Lumacaftor) pour les patients F508del homozygotes de 12 ans et plus.

www.bloomberg.com/news/articles/2015-07-02/vertex-wins-u-s-approval-for-cystic-fibrosis-combo-orkambi


L’effet de l’Ivacaftor a été testé pour les mutations de classe 3 (gating mutations) par des études de phase 2 puis de phase 3. Après les études concernant la principale mutation de classe 3 (G551D) les autres mutations de classe 3 ont été testées dans les mêmes études de phase 2 et de phase 3. Je n’ai pas de référence à vous transmettre en dehors d’informations diffusées oralement lors de congrès médicaux.

A priori les prescriptions hors AMM peuvent être envisagées :
- dans le respect de l’indication présentée pour AMM (homozygote F508del chez les patients de 12 ans et plus) Cf. lien suivant :
- dans un cadre exceptionnel hors indications de prescription présentées à l’AMM, dans des situations personnelles très critiques sans solution thérapeutique et avec l’accord du laboratoire mettant à disposition le produit.

ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/Qu-est-ce-qu-une-autorisation-temporaire-d-utilisation/(offset)/0


Bien cordialement,
Gilles RAULT, CRCM de Roscoff

27.07.2015

La réponse est proposée par: Dr Gilles Rault