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QR-10

Question
Bonjour,
Le QR-10 (essai phase 1) qui cible la synthèse correcte du CFTR concerne quelles mutations ?
Merci d'avance merci pour votre réponse.
Réponse
Bonjour

La molécule QR-10 du laboratoire Pro-QR fait l’objet de 2 études cliniques :
• une phase 1b, chez les patients atteints de mucoviscidose et porteurs de 2 mutations F508del (homozygotes)
• une phase de validation de concept exploratoire qui concerne des patients homozygotes pour la mutation F508 del mais également des patients hétérozygotes pour la mutation F508 del (au moins 1 copie de la mutation).

Vous trouverez sur le site du laboratoire des informations en français concernant le développement de QR-10 : www.proqr.com/qr-010-pour-mucoviscidose/?lang=fr


Cordialement
Anna Ronayette
30.06.2016
La réponse est proposée par: Anna Ronayette