Attention: bien que certaines informations puissent être encore d'actualité dans un an, d'autres renseignements pourraient n'être plus à jour dans 3 mois. Si vous avez le moindre doute, n'hésitez pas à nous interroger.

ACTIVATEUR CTP-656

Question
Bonjour,
Pourriez-vous m'indiquer quel est le laboratoire qui teste l'activateur CTP-656 et quels sont les patients qui potentiellement pourraient en bénéficier ?
A l'avance merci pour toutes les informations fournirez à ce sujet.
Réponse
Bonjour,

Le laboratoire Concert Pharmaceuticals vient de finir un essai clinique de phase 1 chez des volontaires indemnes de maladie, afin de déterminer la dose optimale de CTP-656 à utiliser chez des patients atteints de mucoviscidose. CTP-656 est un potentiateur de la protéine CFTR défectueuse. Il a été développé à partir de la molécule d’Ivacaftor (Kalydeco®) à laquelle il a été ajouté du deutérium.

Le laboratoire Concert Pharmaceuticals a développé cette molécule en vue d’une thérapie pour les patients atteints de mucoviscidose porteurs de mutations « gating » (de classe III comme G551D).

D’ailleurs durant l’essai clinique de phase 1, la pharmacocinétique (devenir de la molécule dans le corps humain) du CTP-656 a été comparée à celle de Kalydeco® (traitement pour les patients porteurs d’au moins une mutation « gating ».

Le laboratoire prévoit le lancement d’un essai clinique de phase 2 chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d’une mutation « gating ».

Cordialement
Anna Ronayette
30.06.2016
La réponse est proposée par: Anna Ronayette